一支药1448万元，史上最贵药上市：如果是你，会买吗？
土匪投资日记约 4 分钟因为土匪一直在关注保险行业的新机会进行投资和孵化，保险行业的上下游在关注，最近关注到前沿医药这个领域，存在一个有非常大争议的点，就是天价药。这个价格为什么要这么贵？确实有原因，能不能被大家心理上接受就不好说了......
天价药，一方面像天使一样解决了疑难杂症， 另一方面像恶魔一样的拷问着你的钱包...
就像电影《药神》一样，真是感叹又无奈，最后的方案也只能社保或者商业保险来解决。关于天价药， 先看看一个故事吧。
1.
这是一个绝望的家庭重获新生的故事。
Matteo还在妈妈Nicole肚子里的时候就被医生断言：这个孩子可能不会活过他的第一个生日。
因为他得的不是常见的可治愈的缺陷病，而是被称为绝症的脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，简称 SMA）。
这个病有多可怕呢？
罹患 SMA 的孩子，运动神经元和脊髓中的神经细胞都会被逐步破坏，慢慢地，患儿将丧失说话、走路的能力。
到最后，他们甚至无法呼吸和吞咽，连一声啼哭都发不出，生命就此走到尽头。
据志愿组织SMA CURE的统计发现，大约在 11,000 名婴儿中会有 1 个婴儿被诊断为 SMA，而这些孩童无一能逃脱濒死的厄运……
但Nicole不愿意放弃这个孩子，她开始自己研究SMA，不断从各个途径了解治疗方法。
终于，她在一个志愿网站上看到两项SMA临床试验志愿者的征集，一旦试验成功，Matteo至少能从死神手下捡回一命。
抱着放手一搏的态度，Nicole带着自己和符合入组实验条件的孩子参与了临床试验。
这次基因治疗从孩子出生的第 27 日开始，结果让所有人在欣慰的同时又感到难以置信——
在将近四年后的现在，Matteo不仅活着，他甚至还非常健康强壮，身体没有出现任何 SMA病症迹象，就像每个普普通通的孩子一样！
这意味着，Matteo从SMA这个绝症手中死里逃生了！
而帮助Matteo死里逃生的，就是今天的天价药主角——Zolgensma.
2.
Zolgensma 经历了漫长的试验期，在被验证确实有效后，终于于近期在美国上市，市价210万美元（约合1448万人命币）。
这相当于同时让公众看到了一个好消息和坏消息：
好消息是SMA终于有药可救，人们再也不用害怕；
而坏消息是，这样的天价药费，谁能承担得起？
这样的天价药其实已经不是第一款，早在2017年就面世过一款治疗视网膜营养不良的药物，当时报价为47.5 万美元（约 327.65 万元人民币）一只眼睛。
无数网友纷纷质疑：
这不就是在拿孩子的命要挟家长吗？这药为什么要卖这么贵？？
但锦妹可以很负责地告诉大家，这高药价，还真是必要的。
药品研发和普通的产品研发不一样，它需要经过几个长期反复的研发期，费用投入动辄几亿几千万，成功率和上市率却又格外低。
药品研发一般分为四个阶段，即临床前、临床Ⅰ、临床Ⅱ、临床Ⅲ。
以专注于研发癌症治疗药物向和肿瘤免疫药物的百济神州为例，I、II、III期临床每个受试者所需投入约为12、18、18万美元，根据国家食品药品监督管理总局的要求，I期临床试验大约需要20-30名受试者，II期临床试验最低病例数（试验组）为100例，III期临床试验最低病例数（试验组）为300例。
那么相当于各期临床试验最低花费约为300万美元、1800万美元和5400万美元。
也就是说，各期临床前研究就须花费约833万美元（约合5755万人命币）。
除此之外，在各临床阶段，他们还需要投入大量专向研究费用，越到后期烧钱越快。
图表：我国创新药研发费用分布假设
而且等到后期，药品的研发越容易进入瓶颈期，消耗的人力和时间成本也越高。
图表：药品研发时间分布情况（单位：月）
所以我们能看到，单在2017年1-9月，百济神州的药物研发费用就已高达约1.78亿美元（约合人民币12.28亿）。
图表：百济神州2014至今研发费用明细
（单位：千美元）
并且这个费用，还会逐年递增……
3.
那么如此高的资金投入，药品研发就一定能成功吗？
实际上，我国创新药研发成功率并不高。我国代表性药企的成功率约为30%以上，海外不足10%。
因此针对大病绝症的创新药价格屡创新高，其实情有可原。
如果没有足够的回报率，药厂绝无开发新药的动力，某些大病绝症的治疗药可能永远不会被研发——那么病人就连一丁点治愈的希望都看不到。
况且，我们退一步来看，一般大病的住院手术费用本就十分高昂，就像制造Zolgensma药厂的 CEO所说的那样：
（在美国）移植手术动辄需要花费300～500万美元，远高于一剂基因药物，但讲到疗效，却未必有基因药物对疾病的改善这么有保证（比如移植失败等）。
所以天价药其实成本也是天价，它的存在决定着它的价值。
到底是选择花天价研制天价药呢， 还是算了，就靠大家自己抵抗疾病呢？
可能每个人都有自己的答案......
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