AdisInsight 3月制药领域重大事件回顾：诺和诺德，百时美施贵宝，小野制药…
Nature Portfolio约 5 分钟施普林格•自然旗下汇聚了一系列深得信赖的品牌，包括施普林格、Nature Portfolio、BMC、帕尔格雷夫•麦克米伦和《科学美国人》。AdisInsight是Springer旗下面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。
1. 欧盟批准Amicus的cipaglucosidase alfa用于治疗晚发型庞贝病（糖原贮积病II型）
2023年3月，欧盟委员会批准cipaglucosidase alfa（Pombiliti™）用于欧盟地区的晚发型糖原贮积病II型患者。继人用药品委员会（CHMP）给出积极意见后，本次获批是基于关键性III期试验（PROPEL）的临床数据。
2. Secarna Pharmaceuticals与赛神医药在中枢神经系统疾病领域达成合作
Secarna Pharmaceuticals与赛神医药宣布签署独家研究和选择协议，以开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病的下一代反义寡核苷酸（ASO）疗法。根据该协议，Secarna将利用其LNAplus™平台，针对赛神医药选择的靶点生成并分析ASO候选药物。SciNeuro有权选择获得这些疗法的全球独家开发与商业化权利。本次合作将结合两家公司的优势，为当前无法治愈的CNS疾病开发安全有效的疗法。
3. Macomics与小野制药合作开发用于癌症治疗的巨噬细胞靶向抗体疗法
Macomics宣布与小野制药达成药物发现合作，以发现并开发用于癌症治疗的巨噬细胞靶向抗体疗法。根据协议条款，Macomics将利用ENIGMACTM巨噬细胞药物发现平台，针对新靶点识别、表征并开发候选抗体。小野制药将获得候选抗体的全球独家权利，以进行后续开发和商业化。Macomics将获得一笔预付款、研发经费、基于项目成功的阶段性付款，以及基于全球净销售额的梯度专利使用费。
4. Dewpoint Therapeutics与诺和诺德合作探索生物分子凝聚体领域，以治疗胰岛素抵抗和糖尿病并发症
Dewpoint Therapeutics与诺和诺德达成研发合作，利用Dewpoint生物分子凝聚体相关的发现平台识别候选药物，以治疗胰岛素抵抗和糖尿病并发症。为发现生物分子凝聚体的调节剂，本次合作结合Dewpoint的开创性发现与AI技术平台，以及诺和诺德在糖尿病和代谢疾病治疗方面的全球领先地位。协议范围包括识别针对多个新型凝聚体靶点的潜在小分子药物。诺华诺德还能利用其内部能力，针对已识别的凝聚体发现非小分子药物，并获得这类潜在药物的后续开发和商业化权利。
5. 百时美施贵宝与CHARM Therapeutics合作加速药物发现
CHARM Therapeutics与百时美施贵宝达成战略发现合作，以针对百时美施贵宝所选靶点开展化合物识别与优化。CHARM将利用其专有的、通过蛋白质-配体共折叠识别新分子的深度学习平台DragonFold，来发现新型化合物。根据协议条款，CHARM将负责针对百时美施贵宝感兴趣的靶点开展化合物早期发现，而百时美施贵宝则拥有本次合作所得化合物的许可选择权。除了一笔预付款和一大笔投资之外，CHARM还有资格在百时美施贵宝对任意项目化合物行使选择权后获得额外付款。
6. PlantForm Corporation与不列颠哥伦比亚大学合作开发植物性创新疗法，用于治疗2型糖尿病和肥胖
在加拿大糖组学研究网络（GlycoNet）的支持下，PlantForm Corporation与不列颠哥伦比亚大学研究团队合作开发一种植物性创新疗法，用于治疗2型糖尿病和肥胖。本次合作专注于利用PlantForm的植物性vivoXPRESS®制造平台，实现观音兰黄酮甙的稳定且可扩展供应。
7. 加州大学伯克利分校与Aitia合作发现并开发用于治疗亨廷顿病的新药
加州大学伯克利分校（UCB）与Aitia达成研发协议，以发现并确证用于亨廷顿病的新药靶点和候选药物。本次战略合作将结合Aitia的Gemini Digital Twins AI平台发现的新的亨廷顿病药物靶点，以及UCB在药物研究和神经退行临床前模型系统方面的专长。合作的财务细节尚未披露。
8. Korro Bio与Genevant Sciences合作开发用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的RNA编辑疗法
Korro Bio与Genevant Sciences达成研发协议，以开发用于治疗肺病和肝病患者的α-1抗胰蛋白酶缺乏症的疗法。本次合作将结合Korro Bio的模块化RNA编辑平台OPERA™（寡核苷酸促进的RNA编辑）与Genevant的脂质纳米颗粒技术。协议中的更多条款尚未披露。
9. Incyte与Caris Life Sciences合作推进其肿瘤学管线
Caris Life Sciences与Incyte Corporation达成战略研究协议，以增强后者肿瘤学管线的精准医学方法。根据协议条款，Incyte将利用Caris的数据洞察与分析能力，发现新的生物标志物并优化其肿瘤学项目的临床定位策略。Incyte还将利用Caris的生物标志物驱动的患者选择用于临床试验。Incyte可选择就本次合作项目共同开发伴随诊断。本次合作最初会将Caris的数据洞察与分析工具、全面的分子组织和液体分析服务，以及临床试验入组能力用于两个治疗项目，Incyte可选择扩展至四个项目。
10. SiSaf与莱比锡大学合作开发用于癌症治疗的miRNA Bio-Courier制剂
SiSaf宣布与莱比锡大学达成合作，以开发Bio-Courier靶向的微干扰RNA（miRNA），用于治疗癌症（最开始重点关注胰腺癌）。本次合作将结合SiSaf利用其Bio-Courier硅稳定的混合脂质纳米颗粒（sshLNP）进行RNA递送的专长，以及莱比锡大学在miRNA靶向和癌症疗法方面的专长。SiSaf将开发miRNA Bio-Courier制剂，并利用胰腺癌模型对其进行测试。根据协议条款，SiSaf拥有莱比锡大学一项专利的独家全球许可选择权。