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《自然》子刊：AI在全球药物研发进展趋势为何？

学学术经纬约 8 分钟

▎药明康德内容团队编辑

人工智能（AI）的推进正逐渐改变生物医药产业在药物发现、开发的整个过程。近期，《自然》旗下Biopharma Deal Makers发布了一篇针对AI驱动生物医药研发公司在近年的增长趋势、方向的报道。药明康德内容团队将就此报道，并结合内部数据和其他公开资料向读者介绍AI在当今产业界的概况。

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图片来源：123RF

大型药企整合AI进入药物开发流程

随着AI在技术上的不断突破，以及各式临床“-omics”（包含基因组学、蛋白质组学、转录组学等）数据的建立，AI在药物开发的应用从原初的小分子药物设计、文献分析，已经进展至广泛应用于药物研发管线开发的各个阶段。随着AlphaFold2在蛋白质结构预测上的突破，AI技术被视为开发创新药物的枢纽，许多药企也早已布局建立其在AI领域的核心能力，这主要通过三种方式：
1. 与信息技术公司合作建立内部AI专业技术
在2019年，诺华（Novartis）与微软（Microsoft）宣布达成多年合作，将整合诺华的数据库与微软的AI专业以共同发现、开发并商业化创新药物。此外，两者亦建立AI创新实验室以支持诺华研究人员的工作。今年4月，Moderna和IBM达成一项为期5年的协议，IBM将提供量子计算系统的访问权限，以及提供专业知识帮助Moderna探索由量子技术驱动的生命科学领域的前沿应用，以推进和加速mRNA疗法的研究。Moderna和IBM将结合配方发现和生成性AI技术来优化脂质纳米颗粒，以设计具有改善安全性和性能的mRNA药物。
2. 通过并购AI驱动生物技术公司快速获得AI技术
罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）在2021年并购了Prescient Design，主要利用其生成式AI平台来发现、设计抗体药物。而自2019年起，BioNTech便与InstaDeep展开多年的合作，并在今年1月以3.62亿预付款并购该公司，期待通过此交易来完全整合InstaDeep的AI与机器学习（ML）专业，以开发下一代免疫疗法。并购除了使得药企能够获得AI公司专有的平台技术，也可同时获得来自原公司的数据与生物信息专业人士，增加其AI研发能力。
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▲AI驱动生物科技公司近年的成立与融资趋势（图片来源：参考资料[1]）

3. 与AI驱动生物技术公司合作以识别靶点、共同开发药物
这一类别的知名例子包含基因泰克在2021年与Recursion Pharmaceuticals达成的合作，两者将利用AI导向的高通量筛选平台以识别在神经科学与肿瘤学的创新靶标。2022年1月，赛诺菲（Sanofi）与Exscientia达成另一项大型交易，两者将利用Exscientia基于AI的个体化药物平台，以筛选病患与识别药物靶标，该合作预计开发在肿瘤与免疫学领域最多达15项的创新小分子药物。此外，赛诺菲还在同年8月和11月，分别与Atomwise和英矽智能（Insilico Medicine）达成大型的研发合作，将利用两家公司各自的AI平台发现新靶点并开发候选药物。在使用AI改善临床开发能力方面，默沙东（MSD）与Saama Technologies在去年8月达成了一项多年协议，将利用Saama的AI模型实施新的临床数据管理流程，以加强其临床开发能力，并加快管线进展。去年10月，GSK与Tempus达成一项3年协议，将使用Tempus包含大型去识别化病患数据的AI平台改善临床试验设计、加速病患招募与识别药物靶标。

AI驱动生物科技公司发展趋势

根据统计，在2010年至2022年间，约有390间AI驱动生物科技公司创立，其中有近半（~47%）仅专注于药物发现研究（Research），约四分之一（~26%）专注于药物开发（Development），另有约四分之一（~27%）则同时聚焦药物研发过程（R&D）。其中在2010-2018年间，新创立公司的数量稳定成长，在2018年间有61家新成立的AI驱动生物科技公司。受新冠疫情影响之故，此数值自2019年起有所下滑。另一方面，从2017年到2021年，资本对AI领域的投入增长了10倍，复合年增长率（CAGR）为71%，而且晚期风险资本（VC）融资和首次公开募股（IPO）也在增加。例如，2021年有五家公司进行了IPO，包括Recursion公司，筹集了4.36亿美元，以及Exscientia公司，通过3.5亿美元的IPO和同时进行的1.6亿美元私人配售，共筹集了5.1亿美元。
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图片来源：123RF
根据药明康德内部数据库对近期融资事件的统计，在2022年至2023年第一季度，AI驱动生物医药公司的早期融资（包含B轮与更早）金额超过1000万美元的共有75起，其中有18起属于大额融资，金额大于5000万美元。这些AI公司多专注于加速与改善药物开发过程，包含靶点识别、生物标志物发现、病患筛选、优化临床试验等。而在应用AI开发不同疗法模式药物方面，统计显示传统的蛋白质（包含抗体）/多肽类药物（N=16）与小分子药物（N=15）仍是业界关注的焦点，占AI驱动药物开发融资项目的大宗。RNA疗法则紧随其后，共有8起相关融资事件。
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▲AI驱动药物研发公司于2022-2023Q1融资趋势（资料来源：药明康德内部数据库，药明康德内容团队制图）

参考阅读：AI制药迈入临床，生物医药产业应有怎样的期待？

AI技术在临床上的转化

随着AI技术在产业界的起步，AI辅助药物研发作为其中关键性技术之一近年来已有多项科研成果转化落地。2021年4月，Exscientia宣布首个由AI设计的免疫肿瘤学药物进入临床试验，此药物为靶向实体瘤已知靶点A2a受体的拮抗剂，此款药物目前已停止开发。Recursion则通过AI技术将已开发药物用于其他适应症上。例如，Recursion通过利用其专有的AI驱动药物发现平台Recursion OS，发现REC-2282作为治疗NF2基因突变引起疾病的潜在候选药物，并在去年6月将之推进至临床2/3期试验。
研发过程皆使用AI的药物INS018_055在2022年2月进入1期临床试验，并在今年1月公布该试验的积极顶线结果。分析显示，这款由英矽智能开发、用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的药物展现良好的药代动力学特征，并具良好的安全性与耐受性。基于此结果，英矽智能将在今年启动此药物的临床2a期试验。
参考阅读：AI制药：振翼欲飞，静待风来？24家明星公司，67条管线，独家放送！
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▲Kate Bingham博士
在2021年药明康德全球论坛中，SV Health Investors的管理合伙人Kate Bingham博士提到分析不同数据集来协助诊断和改善医疗健康的重要性，尤其是在精准医疗、个体化医疗领域，而人工智能分析，将对我们了解真实世界中药物和疫苗是如何发挥作用产生巨大影响。虽然目前此领域仍处于初期阶段且仍存有许多挑战需克服，但随着各项技术的不断进展，以及各式资源不断整合、创新之下，相信最终会迎来决定性的突破，使得药物开发变得更加迅速准确、有效率，造福更多不同疾病的患者。
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参考资料：

[1] Understanding the company landscape in AI-driven biopharma R&D. Retrieved May 29, 2023 from https://www.nature.com/articles/d43747-023-00020-4

[2] First Wholly AI-Developed Drug Enters Phase 1 Trials. Retrieved May 29, 2023 from https://www.forbes.com/sites/calumchace/2022/02/25/first-wholly-ai-developed-drug-enters-phase-1-trials/?sh=593361e42680

[3] Leading clinical trials companies in the artificial intelligence theme. Retrieved May 29, 2023 from https://www.pharmaceutical-technology.com/data-insights/leading-clinical-trials-companies-in-the-artificial-intelligence-theme/

[4] 10 pioneering companies implementing AI in drug discovery, development and beyond. Retrieved May 29, 2023 from https://www.drugdiscoverytrends.com/10-pioneering-companies-implementing-ai-in-drug-discovery-development-and-beyond/

[5] Artificial Intelligence In Drug Discovery Market Size, Share & Trends Analysis Report By Application (Drug Optimization & Repurposing, Preclinical Testing), By Therapeutic Area, By Region, And Segment Forecasts, 2023 – 2030. Retrieved May 29, 2023 from https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/artificial-intelligence-drug-discovery-market

[6] Exscientia Announces First AI-Designed Immuno-Oncology Drug to Enter Clinical Trials. Retrieved May 29, 2023 from https://investors.exscientia.ai/press-releases/press-release-details/2021/exscientia-announces-first-ai-designed-immuno-oncology-drug-to-enter-clinical-trials/Default.aspx

[7] Recursion Announces Initiation of Phase 2/3 Trial for the Treatment of NF2-Mutated Meningiomas at Children's Tumor Foundation NF Conference. Retrieved May 29, 2023 from https://www.prnewswire.com/news-releases/recursion-announces-initiation-of-phase-23-trial-for-the-treatment-of-nf2-mutated-meningiomas-at-childrens-tumor-foundation-nf-conference-301570906.html

[8] Insilico: linking target discovery and generative chemistry AI platforms for a drug discovery breakthrough. Retrieved May 29, 2023 from https://www.nature.com/articles/d43747-021-00039-5

[9] Insilico Medicine Announces Positive Topline Results of the New Zealand Phase I Trial of INS018_055, an AI-Designed Drug for an AI-Discovered Target. Retrieved May 29, 2023 from https://en.prnasia.com/releases/apac/insilico-medicine-announces-positive-topline-results-of-the-new-zealand-phase-i-trial-of-ins018-055-an-ai-designed-drug-for-an-ai-discovered-target-389875.shtml

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