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《自然-医学》：关注长期健康结果，儿童癌症患者生存质量评价建立国际专家共识

学学术经纬约 6 分钟
撰文 | 蔡娇阳     责编 | 周叶斌
过去几十年，随着治疗手段的进步和支持治疗的改善，儿童癌症死亡率大幅度降低。但患儿完成治疗后可能出现的不良的生理、社会心理和神经认知功能的损害，会极大的影响生活质量。预防、识别和及时治疗这些不良健康相关结果显得尤为重要。当生存率提高而并发的不良事件没有增加，或者生存率相仿的情况下不良事件减少，可以提示医疗质量的改善。
尽管有循证依据的的不良事件监测指南可用于指导儿童癌症幸存者的疗护，但医疗质量的评估指标尚未建立。哪些健康相关结果需要被鉴别、监测和改善呢？当下国际上还缺乏关于该问题的统一共识，而形成该共识是评价医疗质量是否改善的关键。为了回答该科学问题，国际儿童癌症结果项目（International Childhood Cancer Outcome Project）研发了一套针对常见儿童癌症类型的核心健康相关结果集（Core Outcome Set），为儿童医疗质量评价提供了重要指标。
近日，由荷兰 Máxima公主儿童肿瘤中心 和美国 St Jude儿童研究医院 的研究者发表于 Nature Medicine 题为 A joint international consensus statement for measuring quality of survival for patients with childhood cancer 的文章， 该研究纳入了儿童癌症相关的众多利益相关者，为17种儿童癌症类型制定了共24个有关生理，社会心理和神经认知的核心健康相关结果。这些核心健康相关结果可以用于评价儿童癌症的医疗质量改善。

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该研究纳入了儿童癌症相关的众多利益相关者（包括癌症生存者、儿科肿瘤学家、其他专业医务工作者、护理或者医疗保健人员、以及社会心理或神经认知医护工作者）。通过医疗保健提供者（n=87）和癌症幸存者（n=22）的问卷调查，由医疗保健提供者提供的555项健康相关结果与癌症幸存者提供的107项健康相关结果汇总并去重后，为17种类型的儿童癌症（包括五种血液恶性疾病，四种中枢神经系统肿瘤以及八种实体瘤）生成了65个候选健康相关结果列表。在接下来两轮德尔菲（Delphi）调查中，来自全球68个机构的435名医疗保健提供者（第一轮，反馈率70-97%）和368位医疗保健提供者（第二轮，反馈率65-92%）共同为每种癌症分别选出了7~11种健康相关结果，包括4~8个生理方面结果（例如，心力衰竭，生育能力下降以及第二肿瘤）和3个生活质量方面结果（生理，社会心理和神经认知），共24项核心健康相关结果。

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国际儿童癌症结果项目实施包含了三个步骤。步骤1：准备阶段，由医疗保健提供者进行的调查和癌症幸存者提供健康相关结果。步骤2：结果选择，包括两轮Delphi（德尔菲）调查，参与者分别由435位（第一轮）和368位（第二轮）医疗服务提供者组成，并通过反馈进行最终确认24项健康相关结果。步骤3：未来实施计划，包括从Delphi调查获得的健康相关结果定义中选择测量工具，和专家意见。HCPs：医疗保健提供者。

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国际儿童癌症核心健康相关结果集。这三个圆圈分别呈现了中枢神经系统肿瘤（红色）、血液系统恶性肿瘤（蓝色）和实体瘤（绿色）核心健康相关结果集。其中中枢神经系统肿瘤包括高级别胶质瘤（HGG）、低级别胶质瘤（LGG）、胚胎性肿瘤及颅咽管瘤；血液系统恶性肿瘤包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓细胞白血病（AML）、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤和朗格汉氏细胞组织细胞增生症；实体瘤包括横纹肌肉瘤（RMS）、非横纹肌软组织肉瘤（NRSTS）、神经母细胞瘤、肾脏肿瘤、骨肉瘤、尤文氏肉瘤、颅外生殖细胞肿瘤和肝脏肿瘤。
24个核心健康相关结果集由21项生理性结果（超重、第二肿瘤、生育力减低、心功能衰竭、慢性移植物抗宿主病 、下丘脑垂体机能障碍、运动缺陷、听力损害、 毁容、视力损害、关节活动度降低、肾功能损害、骨坏死、心肌梗死、LCH神经退行性变、肺功能障碍、惊厥、后窝综合征、出血性或缺血性中风 、体温调节异常、男性性功能障碍）和3项社会心理和神经认知结果（生活质量的生理方面 [包括慢性疼痛、体力活动减少、睡眠问题和疲劳]、生活质量的社会心理方面 [包括生活质量低、社交问题、行为调节问题、情绪问题、缺乏自尊心、与年龄相适应的日常生活的独立性或自主性降低] 及生活质量的神经认知方面 [包括神经认知问题、教育或就业问题]）组成。此外，研究人员还从专家调研中获得了每种核心结果的定义。

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三大类17种儿童癌症类型相关的健康相关核心结果分别用绿色标记，除此之外，还要测量总体生存率和特异性原因死亡率。
除此之外，研究人员进一步给这24个核心结果选择了相应的测量工具，对于有症状的生理性核心结果，通过专家调研获得测量推荐；对于无症状的核心结果，借鉴了国际儿童癌症远期效应指南协调组推荐的监测测试。社会心理和神经认知核心结果的测量工具通过儿童生活质量问卷（PedsQL）患者自我报告获得。
总之，随着生存率的提高，长期健康结果越来越成为衡量医疗质量的重要指标。当代的治疗方案和随访策略的目标不仅仅是实现生存，而且要提高生存的质量。国际儿童癌症核心结果集的成功开发为评估医疗护理质量提供了必要的指标，并且可以用来测量医疗机构的进步并与同行进行比较。

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*本文由深圳市拾玉儿童公益基金会“儿童肿瘤前沿”团队编译或约稿，文中图表均源引自文献原文。本文著作权归文章作者所有，欢迎个人转发分享，未经允许禁止转载，作者拥有所有法定权利，违者必究。如需转载，请留言或联系[email protected]。本文旨在分享儿童肿瘤科研前沿成果，不是治疗方案推荐。如需获得疾病治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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原文摘要（Abstract）

The aim of treating childhood cancer remains to cure all. As survival rates improve, long-term health outcomes increasingly define quality of care. The International Childhood Cancer Outcome Project developed a set of core outcomes for most types of childhood cancers involving relevant international stakeholders (survivors; pediatric oncologists; other medical, nursing or paramedical care providers; and psychosocial or neurocognitive care providers) to allow outcome-based evaluation of childhood cancer care. A survey among healthcare providers (n = 87) and online focus groups of survivors (n = 22) resulted in unique candidate outcome lists for 17 types of childhood cancer (five hematological malignancies, four central nervous system tumors and eight solid tumors). In a two-round Delphi survey, 435 healthcare providers from 68 institutions internationally (response rates for round 1, 70-97%; round 2, 65-92%) contributed to the selection of four to eight physical core outcomes (for example, heart failure, subfertility and subsequent neoplasms) and three aspects of quality of life (physical, psychosocial and neurocognitive) per pediatric cancer subtype. Measurement instruments for the core outcomes consist of medical record abstraction, questionnaires and linkage with existing registries. This International Childhood Cancer Core Outcome Set represents outcomes of value to patients, survivors and healthcare providers and can be used to measure institutional progress and benchmark against peers.

DOI: 10.1038/s41591-023-02339-y

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