AdisInsight 10月制药领域重大事件回顾：罗氏，梯瓦，再生元…
Springer Nature约 5 分钟施普林格•自然旗下汇聚了一系列深得信赖的品牌，包括施普林格、Nature Portfolio、BMC、帕尔格雷夫•麦克米伦和《科学美国人》。AdisInsight是Springer旗下面向药物研发、疾病治疗和决策的数据库。
1. Kriya Therapeutics与Everads Therapy签订独家授权许可与合作协议，共同推进眼科基因疗法开发
Kriya Therapeutics与Everads Therapy达成独家授权许可、合作及供货协议，以利用Everads的脉络膜上腔给药装置优化 Kriya的视网膜疾病基因疗法。这项交易使Kriya能够利用Everads的脉络膜上腔给药技术，为多种眼科疾病（包括涉及补体级联反应的疾病）提供多种预设的基因疗法候选药物。补体系统失调与地图样萎缩（GA）的发病机制和疾病进展存在相关性。Kriya的方法是采用基于腺相关病毒 (AAV) 载体的一次性基因疗法，增加CR2-CR1（补体受体 2-补体受体 1）融合蛋白的表达，以抑制补体 C3 和 C5。
2. Nanoform授予阿斯利康一项STARMAP AI分子筛选技术许可
Nanoform宣布已授予阿斯利康STARMAP® 在线人工智能的全球范围许可。STARMAP® 是 CESS® 技术的一个数字 AI 版本，可用于确定哪些分子应进行纳米化。这一许可将使阿斯利康从药物发现到生命周期管理的各个阶段实现对分子的筛选。作为许可协议的一部分，Nanoform将获得化合物库和大型数据集，以便与阿斯利康合作借助STARMAP®完成筛选，并提出创新的产品开发理念和策略。
3. AN2 Therapeutics与佐治亚大学研究基金会签署许可协议，以开发治疗恰加斯病的硼基疗法
AN2 Therapeutics获得佐治亚大学研究基金会的独家许可，以开发用于治疗恰加斯病的硼基小分子药物。这一潜在疗法最初是由Anacor Pharmaceuticals（辉瑞的全资子公司）和佐治亚大学的研究人员在Wellcome的资助下共同发现。AN2 Therapeutics将进一步开发 AN2-502998，令其成为治疗恰加斯病的潜在药物。
4. Immetas Therapeutics与GC Biopharma合作开发治疗自身免疫疾病的mRNA疗法
Immetas Therapeutics与GC Biopharma开展研究合作，旨在共同研发用于广泛治疗自身免疫性疾病的新型mRNA疗法。这项合作将Immetas调节先天免疫通路的专有平台与GC Biopharma的信使RNA (mRNA) 疗法与脂质纳米颗粒（LNP）输送平台相结合。根据协议，Imetas将负责选择靶点、生成有效载荷分子并确定其特性、确定疾病适应症以及制定转化医学和临床开发策略。GC Biopharma将负责设计和制造mRNA用于药物分子的表达，筛选LNP和递送配方，以及测试分析组合候选产品。双方将共同开展后续开发工作。
5. Stem Pharm与Verge Genomics合作构建帕金森病的3D大脑模型
Stem Pharm与Verge Genomics达成合作协议，将共同开发构建帕金森病（PD）模型以验证后者找到的治疗新靶点。Stem Pharm的专有药物发现平台基于三维下的人类神经免疫类器官，并以小胶质细胞和神经炎症模型为特征，而小胶质细胞和神经炎症在许多神经系统疾病中起着关键作用。Stem Pharm将利用这一平台为其癫痫、神经退化性疾病及脑癌的项目以及其合作伙伴的治疗项目发现和验证疾病靶点和疗法。
6. 赛诺菲与梯瓦达成协议，共同开发一款用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的TL1A抗体
赛诺菲与梯瓦达成合作协议，以共同开发和商业化一款用于治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的新型TL1A抗体TEV-574。根据协议，梯瓦将获得5亿美元（4.69 亿欧元）首付款，以及高达 10 亿美元（9.4 亿欧元）的开发和上市里程碑付款。双方将均摊全球范围内的开发成本和主要市场的损益，其他市场则依照特许权使用费的约定承担，赛诺菲将主导III期临床开发。
7. 再生元扩大与Intellia Therapeutics的研究合作，共同开发针对神经和肌肉疾病的基于体内CRISPR的基因编辑疗法
再生元扩大和Intellia Therapeutics的合作研究范围，将共同开发更多针对神经和肌肉疾病的基于体内CRISPR的基因编辑疗法。此次合作将整合利用再生元专有的抗体靶向腺相关病毒（AAV）载体和递送系统，以及 Intellia 专有的 Nme2 CRISPR/Cas9 (Nme2Cas9) 系统，后者适用于病毒载体的递送，可实现对靶基因的精确修改。根据本次协议，双方将首先针对两个体内非肝脏靶点展开研究。Intellia将主导编辑方法的设计，再生元则主导靶向病毒载体递送方法的设计。此外，每家公司均有机会主导针对一个靶点的候选药物的开发和商业化，而非主导的公司则有权选择是否就该靶点签订共同开发和商业化的协议。
8. Oragenics 与 Lantern Bioworks 就龋齿预防的替代疗法资产达成协议
Oragenics与Lantern Bioworks签订了一项材料转移协议，包括对 Oragenics的生物样本进行测试和验证，利用非致病性菌株替代有害菌株，并彻底改变龋齿预防方法。Lantern Bioworks对这些样本用于强化其在研产品开发的潜力表现出了浓厚的兴趣。根据协议，Oragenics已收到了50,000美元的现金，并有望获得 Lantern Bioworks 的100万股股权。
9. 成都先导与结构基因组学联盟达成基于DEL技术的新药研发合作
成都先导与结构基因组学联盟（SGC）达成研究合作以支持基于DNA编码化合物库（DEL）技术平台的药物发现。成都先导将利用其DEL技术平台的产品OpenDEL™针对SGC关注的新靶点进行筛选。该项目的筛选数据集将发布在公开平台，以便世界各地的药物发现专家进行数据建模并应预测新的活性分子。成都先导将为用户提供上下游技术服务，以便用户自主完成蛋白靶点的亲和力筛选实验。
10. Ionis与罗氏合作开发针对阿尔茨海默病和亨廷顿病的新型RNA靶向药物
Ionis与罗氏就两个用于治疗阿尔茨海默病和亨廷顿病的新型RNA 靶向在研药物达成合作协议。根据协议条款，Ionis将负责推进这两款药物的临床前研究，罗氏将负责临床开发及获批后的全球商业化。Ionis 将从罗氏获得6000万美元的首付款，并有资格获得开发、监管和商业里程碑付款以及梯度特许权使用费。