以下文章来源于Springer Healthcare，作者*
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本场“急性髓系白血病”专题由中国医学科学院血液病医院王建祥教授与浙江大学医学院附属第一医院金洁教授担任大会主席，施普林格·自然出版集团的大中华区总裁Dr. Niels Peter Thomas (汤恩平博士) 担任特邀嘉宾并致欢迎词，除此之外，还特别邀请到来自美国约翰霍普金斯大学西德尼·金梅尔癌症中心的Mark J. Levis教授以及多名在血液学领域具有高影响力的中国专家进行了热点讨论。(扫描文末二维码观看会议回放)首先，施普林格·自然集团大中华区总裁汤恩平博士为本场专题会议致欢迎词。汤恩平博士表示，施普林格·自然集团是世界上最大的学术出版集团之一，活跃在期刊、书籍、数据库解决方案以及医疗健康领域。Springer Healthcare属于施普林格·自然集团，近百年来，一直服务于医疗健康领域，致力于为医疗行业从业人士提供值得信赖的、前沿的医学知识，并与全球超过200家知名学会进行合作，以提供更值得信赖并具有高度相关性的医疗信息和内容，美国血液病学会 (American Society of Hematology, ASH) 就是非常重要的长期合作伙伴之一。而ASH Live Review China®是ASH官方授权的本地化学术教育项目，由Springer Healthcare 首次引入中国。此次活动将包括一系列主题网络直播会，涵盖了ASH 2023年会上血液学领域最新进展的演示和讨论环节，作为一个独特的学术论坛，与中国的血液学领域相关医生和医疗健康人士分享见解、临床挑战和真实世界的经验。此外，汤恩平博士还对本次会议的各方合作伙伴以及参会人员表达了亲切的问候和诚挚的感谢，并衷心祝愿会议取得圆满成功。接下来，本场专题分享了三个ASH 2023年会中关于急性髓系白血病的学术视频。
本研究对有FLT3-ITD突变的急性髓系白血病患者进行了克隆动态研究，为了解治疗逃逸的内在机制提供了启示。本研究的数据表明在接受MIDO+ICT的患者中，在诊断时有多个FLT3-ITD克隆的患者在复发时更有可能是FLT3-ITD阳性。尽管在ICT上加入MIDO可以增加根除单个FLT3-ITD克隆的可能性，但在这一联合治疗之后FLT3-ITD阳性复发仍常见，通常为FLT3-ITD纯合子克隆和/或出现新的突变。此外，本研究还强调在实施难治性患者的靶向治疗之前都需要在每个进展阶段重新评估突变状态。本研究的数据表明，在急性髓系白血病活动期患者中立即进行异基因造血干细胞移植是在造血干细胞移植前进行强化缓解诱导的有效替代方案，可为相当一部分患者提供长期生存和治愈的机会，因此建议难治性患者在有供体时应立即进行异基因造血干细胞移植。移植前使用低甲基化药物和维奈克拉治疗的获益仍有待研究。
在这项事后分析中，我们研究了：1) BMT CTN 1506/MORPHO研究随机化前 (紧接在HCT之前或之后，但在随机化至吉特替尼或安慰剂之前) 不同水平的FLT3-ITD变异等位基因频率 (VAF) 对RFS的影响；2) HCT前检测到多个突变存在的MRD的影响；3) HCT后在吉瑞替尼或安慰剂随访期间检测到的FLT3-ITD克隆的根除情况。本研究表明，有多个FLT3-ITD突变的患者预后较差，这可能只是疾病负担 (VAF) 增加的反映。FLT3-ITD MRD的数量似乎与结局高度相关。复发和清除主要发生在造血干细胞移植后的前6个月。吉瑞替尼似乎能增强造血干细胞移植的效果，因为造血干细胞移植后MRD的清除率增加 (在使用吉瑞替尼的患者中有69%得到了造血干细胞移植后MRD清除，而在安慰剂组中为44%)。这些数据说明了 PCR-NGS FLT3-ITD MRD 检测在治疗 FLT3-ITD AML 患者中的潜在作用。
随后，本次“急性髓系白血病”专题讨论环节邀请到了美国约翰霍普金斯大学医学院的Prof. Mark J. Levis、中国医学科学院血液病医院的王建祥教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春蕊教授、陆军军医大学新桥医院的张诚教授以及南方医科大学南方医院的张钰教授，专家们结合中美两国目前的临床实践情况，围绕FLT3突变的药物治疗进行了详细讨论，具体如下：
【问题1】
最后，大会主席王建祥教授对本场会议进行了总结：
本次专题会议分享了ASH 2023年会中的三个学术视频以及和国际专家的互动，这是非常好的学习交流方式。三个学术视频各有特点，包括：- 在FLT3突变时使用FLT3抑制剂之后的克隆动态变化、FLT3突变在FLT3抑制剂压力下发生的克隆演化：在这种克隆演化下，不使用FLT3抑制剂后复发时是带有FLT3突变克隆复发，而使用FLT3抑制剂后复发的患者很多会失去FLT3突变，这说明FLT3抑制剂可以将FLT3突变克隆很好地压制住；
- 初始诱导之后原发难治的患者进行骨髓强行移植后，有些患者可以长期生存 (占1/4)，剩下3/4的患者中，1/2由于复发死亡，另外1/4 是由于非复发并发症死亡的，虽然只有1/4的患者存活，但是其实存活率是相对高的，因为这类患者如果不进行移植的话很难存活，因此这1/4的存活率已是不错的效果；
- 使用FLT3抑制剂在移植后进行敏感的动态监测，先使用PCR后再进行NGS，敏感度可以达到10-6，远远高于普通的NGS和普通的PCR，PCR-NGS FLT3-ITD MRD 这一检测方法可以监测到无论是微克隆还是低变克隆的动态变化，也可以观察到使用FLT3抑制剂后对这些克隆压制的情况，这是非常好的一个监测方法，在低负荷的情况下，使用FLT3抑制剂维持治疗后的长期生存很好，相比于没有使用FLT3抑制剂的好很多。
这三个精选的学术视频非常有意思。之后Prof. Levis和我们中国的四名学者进行了精彩的讨论，非常感谢大家的参与！
Nature Portfolio约 5 分钟