▎药明康德内容团队编辑基因疗法是一种用于治疗遗传性疾病的革命性策略，它会通过替换或者修复缺陷基因来帮助患者恢复健康功能。不过，目前基因疗法在临床前的测试仍然比较困难，主要是我们缺乏相关测试模型。在本周《自然-通讯》的研究中，来自悉尼大学的科学家建立了一种在实验室保持肝脏存活的新方法，这让以往不适合移植而被遗弃的肝脏样本有了全新的用武之地。研究展示的常温灌注系统可以让肝脏接受多种分子测试，其中包括基因疗法的递送载体腺相关病毒（AAV），并且常温灌注可以减少移植物对肝脏的损伤，并评估AAV与肝实质、肝脏细胞之间的复杂相互作用。该系统包含两个氧合器，以及用于过滤水溶性毒素和控制液体流量的可调节透析膜，灌注液使用了基于血液组成的无白细胞液体，其中配备了营养分子，包括氨基酸、脂质、胰岛素等多种成分，这样可以将肝脏体外灌注时间保持到一周。基于此系统，研究团队测试了14种不同的AAV载体。研究者指出，这是第一次可以直接在体外的完整器官中评估AAV的使用情况，这样可以判断在真实器官中AAV使用剂量，减少相关疗法过高剂量带来的副作用。同时这类临床前模型可以减少模式动物的使用，让研究者设计出的基因疗法更符合体内情况，更精准、高效地治疗疾病。[1] Cabanes-Creus, M., Liao, S.H.Y., Gale Navarro, R. et al. Harnessing whole human liver ex situ normothermic perfusion for preclinical AAV vector evaluation. Nat Commun 15, 1876 (2024). https://doi.org/10.1038/s41467-024-46194-y本文来自药明康德内容微信团队，欢迎转发到朋友圈，谢绝转载到其他平台。如有开设白名单需求，请在“学术经纬”公众号主页回复“转载”获取转载须知。其他合作需求，请联系[email protected]。
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