冰桶挑战十周年，关注罕见病！再次完成冰桶挑战记录

一转眼 🧊 #冰桶挑战十周年# 了，回看当年的视频，发现我胖了好多…… (我看了下十年前媒体对我的采访，当年我说几乎每天游泳所以不冷…… )  欣慰的是感觉自己的心态没怎么变。

所以我决定接受@姬十三 的挑战！相隔十年再次完成冰桶挑战，同时挑战 @方健药师 @盐小姐不吃盐 @林冠宇_GRANT，支持罕见病群体@病痛挑战基金会 。

这里也跟大家简单分享一下最近十年有关渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症）的一些进展。

目前来看，它仍是一种绝症。不过，乐观点看，当下的治疗虽不能逆转 ALS 引起的损害，但可以减缓症状的进展。

过去十年，美国食品药品管理局（FDA）已经批准了一些将 ALS 作为适应症的的药物，它们有的是通过减少氧化应激损伤延缓病情发作，有的则是改善日常功能或者降低神经纤维病变、减少神经损伤。

比如，利鲁唑是一种保护神经细胞的药物，可以将某些渐冻症患者的寿命延长几个月。依达拉奉则可在一定程度上减缓渐冻症患者的功能减退。

此外，也有一些新兴的疗法展现出了治疗潜力。

比如有的是通过和目标 RNA 结合，减少疾病相关基因的表达，有的可能是一些分泌神经营养因子，让这个运动神经元更强的，还有一些要直接去修改病变基因或者一些激酶抑制剂，减少神经炎症来预防细胞凋亡的，还有一些激活某些特定通路等等……

当然，还有一些支持性的护理方面的进步，比如某些无创呼吸通气技术的进步，心理康复，以及个性化的治疗等等。

基础科学领域也有相应的进展，比如特定蛋白相互作用的研究以及定量测量运动神经元损伤的技术，影像学方面也有一些进步。

另外，疾病模型也在改良，可以更好识别某些神经进展，从而更好地评估疗效。

[1] Exploring Advancements in the Treatment of Amyotrophic Lateral ... https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10585945/

[2] Current State and Future Directions in the Therapy of ALS - NCBI https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10252394/

[3] Neuromuscular Notes: New and Emerging Therapies in ALS https://practicalneurology.com/articles/2023-may-june/neuromuscular-notes-new-and-emerging-therapies-in-als

[4] Amyotrophic lateral sclerosis: a neurodegenerative disorder poised ... https://www.nature.com/articles/s41573-022-00612-2

[5] Update on recent advances in amyotrophic lateral sclerosis https://link.springer.com/article/10.1007/s00415-024-12435-9

[6] Western researchers' breakthrough paves way for ALS cure https://www.schulich.uwo.ca/about/news/2024/may/western_researchers_breakthrough_paves_way_for_als_cure.html

[7] ALS Agent IPL344 Demonstrates Positive Slowing of Disease ... https://www.neurologylive.com/view/als-agent-ipl344-demonstrates-positive-slowing-disease-progression-phase-2a-trial

[8] ALS Research | The ALS Association https://www.als.org/research

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