医药市场瞬息万变，如何获取可靠数据驱动药物研发？
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候选药物的发现与研发方式正在迅速变化。数据科学、AI和生物药的发展深刻改变了制药行业，并为行业巨头与更加灵活的初创公司的合作铺平了道路。如今，数据不再仅是一种研究产出，更是新见解的主要来源。为加快药物发现，人们更加重视新的信息源。本文基于Maverick Publishing Specialists开展的研究，探讨了这些变化的驱动因素、初创公司、中小企业与投资者的机遇，以及数据和信息对未来药物研发的重要性。
医药市场的变化为何如此迅速
数十年来，市场上颇具影响力的制药企业一直没有太大变化。由于行业门槛高，大型药企牢牢占据着中心地位。但随着新型组织进入药物发现行业，大型药企的角色正在发生转变——通过合作成为商业“中心”，专注于业务外包、管线管理、品牌打造以及药物上市。
造成这种变化的一个重要因素是，新的重磅药物或广谱药物研发有所减少。由于许多利润丰厚的药物在未来十年将专利到期，药企正面临“专利悬崖”。不同于重磅药物，市场已转向收入更加长久的专门领域，如肿瘤学、个体化医学、罕见病和孤儿病，神经退行性疾病和生物药。
以基因编辑和干细胞研究为代表，分子生物学和医学领域的进展已使药物研发由化学驱动转向生物学驱动。生物药的发展为我们带来了mRNA疫苗（如新冠疫苗），也为曾经的不治之症——晚期转移性癌症的治疗带来了曙光。
尽管许多大型药企已向生物药领域进军，但生物技术公司是目前主要的创新驱动者。与生物技术公司合作（例如提供资金和大规模生产能力），能使大型药企保持竞争力。IQVIA的报告显示，目前FDA批准的药物中有2/3来自新兴生物技术公司。此外，虽然生物药仅占美国处方量的2%，但却占到药品费用的46%，凸显了其发展潜力。
生物药研发成本高，且往往患者基数更小，但它们能够治疗此前无法治愈的病症，因此拥有强劲的需求。随着人口老龄化和健康需求增加，政府和保险公司正设法减少开支，因此对制药行业的成本效率提出了更高要求。这又为合同研究组织（CRO；一类提供外包临床监测、统计、药物警戒和药物安全性，以及项目管理等服务的组织）创造了更多机遇。
数据是药物发现的新兴驱动力
数据在疾病研究和药物发现中的角色正在发生重大转变，从单纯的研究产出变为新发现的来源和有价值的产品。研究数据的指数级增长，加上生物信息学、AI、机器学习和虚拟试验的发展，使计算药物发现取得了巨大飞跃。这些进展带动了一大批AI驱动的药物发现公司创立，特别是2018年以来，投资规模开始显著扩大。
DNA测序从未像现在这般快速且便宜，这为一些开展DNA测序结果分析的新兴企业带来了机遇。微生物组也是一个热门主题。由于微生物编码的基因数量约为人类的100倍，一些初创公司开始关注肠道微生物组测序与研究，期望将这些知识转化为新的疗法和药物。
除了处理海量的新数据，生物信息学和计算机模型还能通过现有药物的不良反应数据发现新的用途。由于老药的安全性特征已知，这些技术使药企和生物技术公司能够加速药物上市。
利用多种数据源推进研究
疾病与药物研究方式的变化也引起了不同信息源价值的改变。如今人们对特定主题的深度数据和跨领域的广泛数据的需求不断增长，还希望通过非传统数据源更快地获取新研究。
精准医学需要特定主题下非常深入且详细的数据集，即“小数据”。例如，在癌症治疗中，研究人员可能关注的是一小组携带特定突变的患者的数据，以开发非常有效的个体化疗法。
此外，研究人员也在寻求更广泛的信息，涵盖现有的医疗信息和临床信息、生物靶点和机制研究，以及分子生物学和材料科学研究。
研究人员指出，多种信息源对于快速获取新发现至关重要。当务之急是构建高质量研究数据库。如今有价值的信息源不断增加，包括：
预印本、期刊、期刊目录
会议、网络、论坛、博文
商业信息/竞争情报、专利
研究和发现服务、生物样本库、数据库
原始数据/真实世界数据
从多样的信息类型和格式与海量的研究产出中获得有价值的数据给研究团队获得带来了挑战。文本和数据挖掘（TDM）正迅速成为一项核心能力，并成为从非结构化数据源中提炼见解的必要工具。随着文献数量的爆炸式增长，TDM越来越多地被用于寻找新的研究领域，以及从已发表的研究中挖掘隐藏的见解。
药物发现的未来
得益于AI、数据科学和生物药领域的突破，药物发现行业正在迅速发展。这些变化，连同一些应运而生的新兴企业，激励着大型药企开展创新与合作。随着个体化治疗、生物药和罕见病疗法需求的增长，数据驱动的发现和纳入广泛信息源的重要性也日渐凸显。
如今，专注于细分领域、AI或生物信息学的小型组织和初创公司有机会开展创新并影响市场格局，这在10年前是难以想象的。进入新时代，那些能够充分利用数据、有效开展合作并保持灵活性的企业将参与塑造药物发现与研发的未来。
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