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FDA CBER新主任人选曝光，基因治疗、CAR-T、疫苗都悬了

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2025年5月6日，在给FDA职员的邮件中，FDA局长Marty Makary表示加州大学旧金山分校（UCSF）的血液瘤医生Vinay Prasad将担任新一任生物制品评价与研究中心（CBER）主任【1】。从Prasad过去诸多表态看，该任命可能对制药界带来巨大冲击。
CBER主管生物制品类药物，在新药评审方面的重要性仅次于药物评价和研究中心（CDER），CBER主任一职也和CDER主任，被认为是FDA管理层中仅次于局长的要职之一。
从管理的药品类型看，过去CBER主要负责血液制品与疫苗，每年审核的新药远少于CDER。但近年来异军突起的CAR-T治疗、基因治疗都属于CBER管辖，尽管每年CBER批准的新药仍少于CDER，可伴随这些新兴疗法的产业升温，其对制药界的未来影响必然不断上升。
上一任CBER主任Peter Marks 2012年以副主任身份加入CBER，2016年升为主任，在任的十多年恰好对应CAR-T、基因治疗从无到有，从偏门变主流。而他也直接参与塑造了当下FDA对这些新兴疗法的管理规则。
同时由于新冠疫情，主管疫苗审批的Marks也成了公众人物，但在3月末，由于和美国最高健康长官小肯尼迪无法就疫苗问题达成一致，Marks在面临被炒鱿鱼的威胁下被迫辞职【2】。
Marks并非没有争议，例如在一些基因治疗上采取了似乎过于宽松的上市标准。但对于医药行业来说，Marks无疑是一个愿意接受新事物，更新FDA监管方式的理性且比较友好的监管者。
而Prasad极有可能成为与Marks完全相反的一面。
在新冠疫情期间，Prasad对口罩令、儿童新冠疫苗都持强烈质疑态度，在社交网络上屡次批评Marks等FDA官员，妥妥的反建制派网红。这或许也是为什么他会被当下的美国政府健康团队选中。
从FDA局长Makary到CMS主任电视明星医生Oz，都是强烈批评过口罩令、强制疫苗接种等上届拜登政府防疫措施的人。
结合最近小肯尼迪提出新冠疫苗更改病毒株时需要做新的安慰剂对照试验【3】，Prasad的任命很可能对未来美国的疫苗审批带来直接冲击。
被影响的可能还远不止疫苗。
Prasad在UCSF网页上列出的学术文章发表数量超过500篇【4】。表面上著作等身，但其中不少均为评论、回复。
对产业界来说，值得注意的是倒不是Prasad的真实学术水平，而是他在诸多文章——包括学术期刊上发表的评论、回复里，反映出对新疗法、加速审批等多方面的质疑。
例如，2024年5月，他在《自然|临床肿瘤综述》上发表关于多发性骨髓瘤中CAR-T治疗的评论【5】：
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认为CAR-T在更早期患者中的使用缺乏证据，使用替代终点评判有效性不可靠。
CAR-T已是包括骨髓瘤在内多种血液瘤晚期治疗的中坚力量。将其推到更早期使用是制药界的必然方向——早期患者更好的健康状态或许也有利于CAR-T生产。当然，这仍然需要严谨的验证。只是如果FDA管理者完全排除替代终点的使用，必须以总体生存率为标准，必然大幅延长相关临床试验所需时间。
Prasad是血液瘤医生出身，多发性骨髓瘤是他较为熟悉的领域，仍有如此质疑态度，换到其它方向，他对新药、新疗法的“严苛”可能会更甚。
这在他发表的论文里也有体现，比如2024年7月发表的分析PD-1辅助治疗论文【6】：
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认为二期临床试验中展示的在黑素瘤患者里采用PD-1新辅助+辅助治疗更优的结果不可靠，需要三期临床试验。
基于此类文献记录，有理由推测Prasad对于临床试验采用替代终点、加速审批等都会更为苛责。这与在罕见疾病、严重疾病里乐于推断加速审批、接受新的替代终点的Marks形成鲜明对比。
此外，Marks在入职CBER之前已在产业界、学术界担任过诸多领导职位。而Prasad从个人资料看从未担任过任何管理岗位。在刚刚经历了大裁员，人心惶惶的FDA引入毫无行政、人事管理经验的人担任要职，极有可能进一步影响机构运作。
对于医药行业来说，这一切可不是好消息。

参考资料

1.https://www.axios.com/2025/05/06/rfk-jr-new-top-vaccine-regulator

2.https://www.biopharmadive.com/news/peter-marks-resign-fda-kennedy-vaccines/743922/

3.https://www.npr.org/sections/shots-health-news/2025/05/01/nx-s1-5383172/rfk-jr-placebo-vaccine-testing-studies

4.https://profiles.ucsf.edu/vinayak.prasad

5.https://www.nature.com/articles/s41571-024-00898-8

6.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S193652332400086X?via%3Dihub

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