《自然》封面故事:干细胞疗法的新进展︱2025年5月22日刊
封面图片:Nascent Studio。
封面故事
iPS细胞来源的多巴胺能细胞治疗帕金森病的I/II期临床试验
hES细胞来源的多巴胺能神经元治疗帕金森病的I期临床试验
帕金森病的特征为能产生神经递质多巴胺的神经元渐进丧失。虽然当前的治疗方法能缓解早期帕金森病的症状,但治疗效果最终会下降。细胞移植或是一种潜在疗法,能替大脑直接补充产多巴胺的神经元的数量。在本期《自然》中,高桥淳(Jun Takahashi)和同事以及Viviane Tabar和同事发表的两篇独立论文报道了两项临床试验的可喜结果,这些试验旨在验证这类方法治疗帕金森病的安全性。高桥淳和同事使用了人诱导多能干细胞来源的多巴胺能前体细胞,而Tabar和同事使用了人胚胎干细胞来源的多巴胺能前体细胞。两项试验的结果令人鼓舞:两个试验均未报道来自治疗的严重不良反应,说明了使用该方法的安全性,且两项试验都观察到了一些有效性迹象,但仍需开展更大规模的试验来准确评估有效性。封面的艺术概念图描绘了移植到大脑的产多巴胺的神经元(金色)。
《自然》论文:Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease
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《自然》论文:Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease
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