基因治疗：13年后仍在人体内稳定｜NEJM

AAV基因治疗能否一次用药终身有用？在人体能够维持多少年？

最新《新英格兰医学杂志》发表英国结果，用AAV介导的基因治疗B型血友病（HB），凝血因子9稳定表达已经到了13年。