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2025年度十大新闻报道:HIV治愈的曙光?、精准基因编辑药物创造历史、FDA认定转基因猪肉可安全食用…︱《自然-生物技术》

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今年备受关注的新闻充分展现了生物技术的创新力量,令人振奋:基因编辑技术以创纪录的速度治愈了”KJ宝宝”的罕见遗传病;双特异性分子能够诱导HIV从细胞中现身并将其消灭;巴西正在生产本国的平价CAR-T细胞疗法;监管机构转变了对特定药物类别的动物试验要求。

HIV治愈的曙光? TCR药物力图清除病毒库

A cure for HIV? TCR agents seek to wipe out viral reservoirs

      专门设计用于清除HIV感染T细胞的双特异性T细胞受体分子,让人们看到了HIV治愈的希望。

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HIV-1病毒颗粒(粉色)以出芽方式从T细胞内释放。

图片来源:IMAGO/NIH-NIAID/IMAGE POINT FR/BSIP

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精准基因编辑药物创造历史,征程方始

Precision gene editing medicine makes history, and it’s just getting started

      尽管工程化的碱基编辑器与引导编辑(prime editing)已取得令人瞩目的进展,但距离广泛的临床应用仍需时日。

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患有罕见尿素循环障碍的KJ宝宝,接受了全球首例个体化基因编辑疗法。图片来源:费城儿童医院

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在细胞图谱之外:空间生物学揭示疾病机制

Beyond cell atlases: spatial biology reveals mechanisms behind disease

      随着新一代空间转录组学工具的推出,研究者正在揭示许多以往未被发现的相互作用,临床研究的范式或将因此被重塑。

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图片来源:Vizgen

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个体化mRNA癌症疫苗取得进展

Individualized mRNA cancer vaccines make strides

      首批根据患者独特肿瘤新抗原定制的癌症疫苗正稳步推进,业界对首个关键性试验结果充满期待。

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mRNA疫苗促使免疫系统攻击癌症新抗原。图片来源:Sebastian Kaulitzki/Alamy

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巴西低成本CAR-T疗法惠及南半球国家

Brazil’s low-cost CAR-Ts take on Global South

      巴西成为拉丁美洲首个自主生产低价CAR-T细胞疗法的国家。现在,致力于让先进疗法惠及更多人的美国非营利组织Caring Cross计划将巴西模式推广到土耳其和中东地区。

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图片来源:Markus Mainka/Alamy

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药企共享数据,支撑基础模型的训练

Drugmakers share data to feed voracious foundation models

      大型制药公司已将机器学习模型对生物技术公司开放,不过 AI 生成药物能否真正成功的确切数据仍待检验。

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基础模型有望通过缩短临床前开发周期给药物发现带来变革,但仍需要海量数据和强化学习来优化预测。图片来源:Leo Wolfert/Alamy

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FDA推动取代动物试验

FDA pushes to replace animal testing

      计算建模及器官芯片等创新方法将在药物临床前安全性研究中取代动物试验。

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乳腺类器官。图片来源:Science History Images/Alamy

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马克斯离任FDA引发震动 

Consternation follows Marks’ FDA departure

      美国食品药品监督管理局(FDA)生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯辞职,业界领袖、投资者和患者权益倡导者对此深感不安。

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图片来源:Postmodern Studio/Alamy

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FDA认定转基因猪肉可安全食用

FDA says GM pigs safe to eat

      经 CRISPR 编辑后,这些动物能够抵御一种引发猪类疾病的 RNA 病毒。

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图片来源:Marc Macdonald/Alamy

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精准育种将推动农业发展:谁能从中受益?

Agriculture to flourish on precision breeding: who will benefit?

      从玉米到香蕉,农民有望从种植具有韧性和可持续性的编辑作物中获益,配合精准杀虫剂和微生物工程技术。但如何惠及最需要帮助的群体仍是一大挑战。

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基因组编辑作物有助于应对部分粮食安全和环境挑战

图片来源:Zbynek Pospisil/Alamy

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    以上十篇新闻报道系编辑团队从2025年度 Nature Biotechnology 发布的新闻文章中精心甄选。同时,欢迎关注同期发布的“2025年度十大研究进展”。

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《自然-生物技术》

2024年期刊指标

影响因子:41.7 

五年影响因子:59.5 

学科排名:2/177,生物技术与应用微生物学 

引用量:100,474 

下载量:11,360,539 

*数据来源:2024年Journal Citation Reports, Clarivate Analytics 2025和期刊官网

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