2025年，不可错过的医学研究盘点
学术经纬约 6 分钟2025年，医学研究领域涌现了众多创新成果。近日，《自然-医学》杂志综合整理了癌症、移植医学、神经退行性疾病等多个领域的前沿进展。这些研究为临床治疗带来了更多可能性。这里，我们将和大家共同回顾其中一些亮眼的医学突破。
结直肠癌研究新突破
2025年初，一项关于早发性结直肠癌（即50岁前确诊的结直肠癌）发病率的全面分析结果正式发表。该研究基于世界卫生组织国际癌症研究机构“CI5plus”数据库，其中癌症登记数据截至2017年，涵盖了全球50个国家和地区。结果显示，在50个国家中，有27个国家近年的早发性结直肠癌发病率呈上升趋势。许多国家的结直肠癌总体发病率增长完全由年轻人群的患病率上升所驱动。这一趋势不再局限于此前报告的西方国家，而已成为影响亚洲、拉丁美洲及加勒比地区国家的全球性现象。
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另外，2025年6月的一项随机对照3期临床研究发现，结直肠癌患者在辅助治疗后执行规范化的运动方案，可将其疾病复发、新发癌症或死亡风险降低28%。患者的心肺适应功能与身体功能也得到改善。该获益幅度与许多抗癌药物相当，提示应将规范化运动方案纳入标准癌症诊疗体系。
帕金森病细胞疗法的新纪元
由于缺乏可扩展、高质量的多巴胺能神经元来源，针对帕金森病的细胞疗法早期研发一度十分困难。经过数十年的研究，目前已有数种帕金森病细胞疗法产品进入临床试验阶段。2025，三项相关试验相继发表，其中两项采用人胚胎干细胞衍生制备产品，一项使用诱导多能干细胞制备产品。
所有试验均通过为期12~24个月随访的1/2期临床评估。并且，三项研究都报告了良好的安全性特征，患者获得了运动症状的改善趋势（尤其在较高剂量治疗细胞组），提示细胞疗法的潜在疗效。这些标志性的试验为进一步优化细胞疗法、更大规模的临床研究与长期随访奠定了基础。
提高肥胖药物的用药便捷性
目前，获批用于治疗肥胖症的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RAs）需每周皮下注射给药。为了提升了药物的可及性，研究人员于2025年进一步开发出一种无需冷链运输或储存的非肽类小分子口服制剂orforglipron。一项3期对照试验显示，使用最高剂量orforglipron可实现具有临床意义的体重减轻（较基线平均下降11.2%），其安全性与肽类制剂相似；
另一优化GLP-1RA药物的策略是研发长效注射制剂。Maridebart cafraglutide是一种同时靶向葡萄糖依赖性促胰岛素多肽的GLP-1RA，该长效肽-抗体复合物可实现每月一次（而非每周）给药。2025年9月发表的3期临床试验结果表明，该药物在肥胖人群（无论是否伴有糖尿病）中能显著降低体重，且未出现新的安全性问题。
异种移植领域的多项“首次”突破
继肾脏与心脏异种移植的开拓性手术后，异种移植领域正迅速发展。2025年，有研究首次报道了从猪到人的肝脏与肺脏移植案例，两项手术均在中国实施完成。研究将经过基因编辑的器官移植给脑死亡受试者，并配合定制化免疫抑制方案以预防排异反应。
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在为期10天的肝脏移植研究中，移植肝脏成功分泌胆汁并合成猪源的白蛋白，且未出现免疫排斥；在肺脏异种移植案例中，虽避免了超急性排异反应，但在第3天与第6天观察到明显的抗体介导排异迹象，导致器官一定程度受损。尽管如此，移植肺在为期9天的研究中仍保持存活并维持功能。在异种移植领域，肺脏与肝脏因其解剖结构与功能的复杂性面临独特挑战，如今这一研究为推动进一步创新与优化提供了关键洞见。
促进大脑健康衰老的新发现
过往研究表明，接种带状疱疹疫苗或可降低痴呆症风险，但这些研究结果易受复杂因素的影响。2025年4月发表的一项研究利用历史政策转变（某个时间节点前后接种状态完全不同），巧妙地实现了对超过28万名成人疫苗接种状态的精准分组。该研究显示，接种带状疱疹疫苗能使7年内痴呆症的确诊概率降低约20%。值得一提的是，另一项2024年的实验表明，新型重组带状疱疹疫苗的保护效果甚至优于减毒活疫苗。
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其他痴呆症预防策略同样取得了进展。例如2025年7月公布的为期两年的美国POINTER随机对照试验显示，饮食管理、心血管监测及体能、社交与认知活动的综合生活方式干预，可改善痴呆症风险老年人的认知功能。
无免疫抑制的移植迈向现实
数十年来，器官或组织移植后，患者需终身接受免疫抑制治疗，这是移植医学领域的重大难题。但2025年8月发表的一项研究带来了转机：一名1型糖尿病患者在接受供体胰岛细胞移植后，未使用任何免疫抑制剂治疗。这些经基因编辑改造的供体细胞具有低免疫原性，在为期12周的研究中成功避免了患者自身免疫系统的杀伤。
尽管首次研究中使用的细胞剂量不足以实现胰岛素独立供应，但细胞表现出了稳定且具有葡萄糖响应性的胰岛素分泌功能。这一积极的初步结果提示，未来通过“免疫逃逸”而非“免疫抑制”来维持移植物存活，可能成为可行的新路径。
一种女性疾病的新解决方案
细菌性阴道炎是一种阴道微生物群失衡的疾病，影响全球近三分之一的女性。该疾病与生殖及产科后遗症相关（包括性传播感染风险），且治疗后常常复发。尽管疾病负担沉重，但由于对其潜在发病机制认识不足，有效且持久的疗法研发一直受阻。
2025年3月的一项研究显示，对细菌性阴道炎女性的男性伴侣同时进行治疗，其复发率显著低于仅治疗女性患者（35% vs 63%）。这一结果支持了此前关于细菌性阴道炎可能通过性传播的观察结论，因此该试验在中期分析阶段提前终止。研究建议在临床实践中需要对细菌性阴道炎的治疗方式进行转变。
生殖技术创新进展
2025年7月，英国研究人员报告称，一种新型线粒体捐赠技术成功阻断了无法治愈的线粒体疾病从母亲向婴儿的传播。该技术面向线粒体DNA所有拷贝都携带致病性变异的女性（此类变异必然遗传给子代）。研究发表时，已完成了22例此类操作，并成功诞生8名健康婴儿，另有1例在妊娠期。该研究表明这可能是减少线粒体疾病遗传的有效策略。
个性化CRISPR基因编辑实现突破
2025年，一名美国婴儿成为全球首位接受定制化（基于CRISPR技术）基因编辑疗法的患者。该婴儿出生时患有新生儿型CPS1缺乏症，这是一种超罕见疾病，在婴儿早期死亡率达50%。该疾病会损害处理膳食蛋白质的能力，患者需长期采用低蛋白饮食并接受氮清除剂治疗。研究报告发布时，该婴儿已完成两次药物注射，蛋白质摄入量有所增加，氮清除剂治疗剂量减半，且此后持续稳定好转。据介绍，该项目在短短6个月内完成药物研发、测试与监管批准，这一流程未来有望推广至其他疾病领域。
参考资料：
[1] Notable advances 2025. Retrieved on Dec. 31st, 2025 from https://doi.org/10.1038/s41591-025-04098-4
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