被医生宣告“彻底失明”，他没换角膜重见光明！干细胞让失明者的宿命被改写

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在临床试验中，医生如今已能通过移植角膜缘上皮细胞恢复患者视力——这类干细胞对角膜修复至关重要。图中这只眼睛的手术已过去18 个月。

菲尔·德斯特（Phil Durst）站在阿拉巴马州霍姆伍德市的约翰尼餐厅里，身旁是一台工业洗碗机。他正告诉餐厅老板，机器的声响终于恢复正常，随即按下了清空按键。就在这一刻，一根软管突然脱落，强效商用清洁剂径直喷溅在他脸上。

德斯特咒骂着冲到水槽边，拼命用清水冲洗眼睛，可灼烧感却愈发强烈。他让人找来柠檬，挤出柠檬汁滴进眼中。

他心想，酸性汁液或许能中和正在腐蚀角膜的氢氧化钠（sodium hydroxide）——这种碱性溶液正在一点点侵蚀他的眼角膜。

挤完所有柠檬汁后，德斯特艰难地睁开双眼。“我彻底看不见了。”54岁的德斯特回忆道。

每年，都有成千上万人和德斯特一样，因角膜受损突然陷入失明。

角膜是覆盖在每片虹膜之上的圆顶状透明薄膜，这类损伤往往会让人彻底丧失正常生活的能力。

2017年受伤后的几周里，德斯特只能在黑暗中卧床不起，妻子外出工作时，他便止不住地痛哭——这份崩溃并非源于视力与自理能力的丧失，而是剧痛早已超出了他能承受的极限。 医生通常会告知德斯特这样的患者，他们受损的眼睛将永远无法复明。

而曾经只存在于科幻作品中的干细胞疗法，近年来却飞速发展，接连带来医学领域的重大突破。

不久前，美国首次出现了一种能够修复德斯特这类角膜损伤患者的治疗手段。该研究成果发表于去年的《自然·通讯》（Nature Communications）期刊，由哈佛医学院附属麻省眼耳医院开展临床试验。

14名均因单眼受伤致盲的患者，接受了受损角膜的干细胞移植。18个月后的复查中，麻省眼耳医院角膜科副主任乌拉·尤库纳斯（Ula Jurkunas）医生发现，有10名患者的角膜被干细胞完全修复，视力得到了明显改善。德斯特正是第一位接受治疗的患者。

“我至今都想不通她是怎么做到的，”德斯特说，“这简直就是医学艺术。”如今，研究人员正围绕这项研究，满怀期待地思索：科学能否攻克更多类型的失明？

“这项研究为我们打下了基础，”尤库纳斯谈及自己的研究成果时说道，“让我们敢于向现有医疗体系发起挑战。”

健康的角膜，本就拥有持续自我修复的能力

角膜就像覆盖在眼球上的圆顶小挡风玻璃，必须保持光洁通透，才能将光线精准聚焦到眼内更深层的组织中。

可即便在健康的眼睛里，角膜也会在日常琐碎中不断受损：飞扬的尘土、空气中的细菌、紫外线照射，还有眨眼带来的机械磨损。

我们之所以几乎察觉不到这些损伤，是因为角膜缘上皮细胞——一类干细胞，一直在持续修复着角膜。

清洁剂入眼时，德斯特左眼的角膜缘上皮细胞几乎尽数坏死，右眼却保留了大量健康细胞。

这也让他的右眼得以恢复部分视力：靠着右眼，他能走进厨房，把饭菜放进微波炉，按下妻子贴了红胶带的30秒启动键，微波炉提示音响起后，还能自己进食。

可他的左眼却持续恶化，彻底让他失去了行动能力。由于缺少干细胞的修复，左眼的眼球与眼睑开始粘连，不断刺激局部神经，只要眼球轻轻转动，就会触发剧烈痛感。

每一次疼痛袭来，都如同木匠将一枚10便士的长钉狠狠钉进他眼角的头骨。“医生把这种发作称为丛集性头痛，”他说，“在遇到尤库纳斯医生之前，这就是我逃不开的宿命。” 2006年，尤库纳斯远赴日本，学习一项已在罕见病例中应用多年的治疗技术。

京都府立大学眼科前沿医学科学与技术系主任、教授木下茂（Shigeru Kinoshita），是利用角膜缘上皮细胞开展角膜治疗研究的先驱。

但他培育干细胞所用的培养液含有动物成分，被美国食品药品监督管理局认定风险过高——动物成分培养液更易导致患者感染，或引发基因突变。

尤库纳斯将从木下茂那里学到的技术带回美国，研发出了能解决FDA安全顾虑的培养液。

经过十多年的反复试验与摸索，到2018年，尤库纳斯终于研发出符合FDA标准、不含动物成分的干细胞培育方案。

这项技术只需从患者健康的眼睛中提取少量干细胞样本，就能培育出面积更大的移植片。

手术流程始于一把名为新月形刀片的微型手术刀：轻柔地从患者健康眼角膜上切取细胞，放入配比精准的酶培养液中，清除无用细胞。

随后，她的团队将剩余的健康细胞放在塑料薄膜上培育两周左右，直到形成一枚便士大小的细胞膜。

2018年至2023年间，尤库纳斯从德斯特开始，用细如发丝的缝合线，将这些干细胞膜逐一缝合到14名患者的受损角膜上。

每次手术结束后，患者都要在一个月内定期复诊，让尤库纳斯和团队观察细胞在眼球上的生长状况。

热爱园艺的尤库纳斯，把治疗的最后阶段比作移栽幼苗。“把细胞想象成一株植物，”她说，“它必须生根，才能存活下来。”

视力得以改善，难忍剧痛彻底消失

一周后的复查中，德斯特的左眼重新恢复了视力，尽管依旧有些模糊。“手术前左眼完全看不见，现在看世界就像隔着浑水。”11月的一天，他坐在车里说道。

他能看清车门边的汽水罐，把罐子举到离脸六英寸的地方，能认出上面的“菲丝可”字样；也能看清停车场对面的建筑，以及建筑前驶过的车辆。

“我能看见这些了。”他说。而更重要的是，折磨他许久的剧痛，彻底消失了。

75岁的卡罗尔·科科扎（Carole Cocozza）也是尤库纳斯临床试验的参与者。2013年，她患上带状疱疹，病毒蔓延至右眼，在角膜上留下了疤痕。

“我只能感受到光亮，”她说，“除此之外什么都看不见，情况糟透了，就像隔着蜡纸看世界。”手术几天后，科科扎就能用受伤的眼睛看清影子和轮廓。如今，这只眼睛的视力已经恢复了八成左右，把书举到离脸一英尺内，就能顺利阅读。

“就算我健康的眼睛出了问题，”她说，“现在也能自己照顾自己了。”这项手术让德斯特倍感震撼。他说，这就像《星际迷航》里的黑科技。

手术中，医生不仅修复了他的上皮细胞，还为他移植了一枚已故捐献者提供的全新角膜——他自身的角膜受损过于严重，单靠干细胞已无法修复。

“太不可思议了，”他说，“想想一百年前人们想都不敢想的事，如今都实现了——简直太神奇了。”托马斯·斯坦曼（Thomas Steemann）是凯斯西储大学的眼科教授，在俄亥俄州克利夫兰市的一级创伤中心都会健康医疗中心开展眼科手术。

从住院医师算起，36年的职业生涯里，他见过无数由化学物质、爆炸造成的重度眼伤。

“那种伤害太可怕，太具有毁灭性了。”他说。但如今，这些患者终于有了希望——在他的有生之年，终将出现能治愈这类失明与剧痛的方案。

“没错，我们还处于FDA测试的初期阶段，”谈及仅完成二期临床试验的尤库纳斯团队，他说道，“但目前一切进展顺利，没有出现安全隐患。随访近两年，角膜持续愈合的成功率接近90%，这一成果十分出色。”

邓索菲（Sophie Deng）是加州大学洛杉矶分校（UCLA）斯坦因眼科研究所角膜科联合主任，她称这项研究是一个重大里程碑。

“这是令人振奋的时代，”她说，“他们完美符合了所有监管要求，而这本身就是一件极为艰难的事。”

更多类型的失明，能否因此被治愈？

尤库纳斯表示，角膜修复只是一个开始。“这一技术理念，同样可以应用于眼内其他组织。”她说，比如视网膜——眼球深处将光线转化为神经信号的组织。

全球有超过800万人因年龄相关的视网膜退化，无法直视聚焦物体。眼球更深处则是视神经（optic nerve），负责将视网膜的神经信号传递给大脑，最终形成图像。

青光眼会损伤视神经，导致全球超过400万人完全失明或接近失明。尤库纳斯并未参与的相关研究显示，向这些病变组织中注射特定类型的干细胞，能够逆转损伤，帮助患者恢复视力。

目前，尤库纳斯正在为这项技术申请专利，以此争取行业资金，开展三期临床试验——这类试验需要在全国范围内招募更多患者，运营成本十分高昂。如果试验能持续取得安全有效的成果，下一步便会提交FDA申请审批。

一旦该治疗方案获批，尤库纳斯的手术目前仅适用于单眼健康、可提取供体细胞的患者。但有不少患者双眼均已失明，无法提取可用细胞。

为解决这一问题，尤库纳斯正在研究，利用已故捐献者的角膜缘上皮细胞培育移植片，可这也存在一定弊端：她可以将捐献细胞冷冻储存，当有双眼受伤的患者就诊时，能快速培育移植片；可由于干细胞来自他人，患者的免疫系统会将其视为异物进行攻击破坏。

以往，接受异体移植的患者需要服用免疫抑制药物，避免身体排斥移植组织，但免疫系统被抑制后，患者又会面临新的健康风险。

与干细胞研究同步推进的基因编辑技术，正在改变这一传统模式。尤库纳斯也在尝试寻找遗体角膜缘上皮细胞的免疫标记，希望能删除触发免疫系统攻击的抗原。

医学领域的其他进展已经证明，这一思路具备可行性。在1型糖尿病的治疗中，某药企已在临床试验中，用干细胞替代了缺失的胰岛素分泌细胞；另一家药企则编辑了已故捐献者胰岛素分泌细胞的基因，目前在一名患者身上，未出现不良免疫反应。

如今，研究人员正在探讨将两项技术结合，实现彻底治愈。

德斯特过去习惯早起，上班前会阅读两小时。他什么书都读：《华尔街日报》、历史小说、吸血鬼题材的作品。

即便左眼经过修复，他也再也无法沉浸在书本里了。左眼视力依旧受损，右眼又不是主视眼，很快就会疲劳。

“现在我只为获取信息而阅读，”他说，“不再是为了乐趣。”德斯特觉得，如果受伤后能尽快接受尤库纳斯的手术，如今左眼的视力会好得多。但随着眼部疼痛消退，他重新找回了生活自理的能力。

他希望，未来几年内，“这项技术能走进全球每一家大型眼科诊所，”他说，“如果做不到，那就是一种遗憾。”