《自然-生物技术》专利分析文章︱胡元佳/张燕飞团队开展光遗传学专利全景分析——从技术演进到临床转化前景

研究背景  

      光遗传学通过光敏蛋白实现对单细胞水平生物过程毫秒级的精准控制，在神经科学、合成生物学、天然产物生物合成等领域具有重要应用价值。近年来，尽管该技术发展迅速，已进入多项临床试验阶段，但迄今尚无光遗传学相关产品获批上市，表明其从基础研究走向产业化应用仍面临关键瓶颈。专利作为连接学术创新与工业应用的桥梁，能够系统反映技术演进、创新布局与产业竞争态势，是识别转化障碍、指导研发方向的核心数据资源。因此，本研究基于专利数据，旨在系统刻画光遗传学技术全景、分析挑战与机会。

结果与展望

      研究团队基于 332 个专利族的系统性分析发现，光遗传学专利申请量在经历初期的持续增长后，自 2019 年起出现较为明显的下降拐点。从全球布局来看，美国以 851 项专利申请量居于主导地位，其中斯坦福大学贡献了 419 项专利，是该领域重要的技术重镇。在技术构成方面，蓝光激活的光遗传学工具占全部创新成果的 41%，广泛应用于临床医学与细胞生物学研究。值得注意的是，截至 2023 年底已有 11 项临床试验注册在案，且持续聚焦于视网膜疾病治疗方向，表明该适应症是目前最具转化前景的临床突破口。然而，专利申请量的走低指向了产业化进程中的深层障碍。技术层面，现有光遗传学系统在组织穿透性、光敏蛋白性能及长期表达稳定性方面仍存在固有缺陷。与此同时，人体应用的安全性数据尚不充分、跨技术类别的监管适应性框架有待建立，日益凸显的伦理争议也进一步加剧了其转化困境。

      展望未来，突破方向或将不仅限于单一技术的优化迭代，更依赖于多学科交叉融合——通过整合钙离子通道精细调控、上转换纳米发光材料以及类器官疾病模型系统等前沿技术，光遗传学有望在克服现有瓶颈的基础上，探索出具备临床可行性的新型治疗范式。同时，结合最新数据可见，在持续下降至 2023 年后，2024-2025 年光遗传学相关专利公开数量出现反弹，并呈现快速增长势头，提示该领域在经历阶段性低谷后，正重新步入活跃增长期。而按照最新进展统计，相关临床试验数量已进一步增长至 16 项，其中 Nanoscope Therapeutics公司的 MCO-010进展较为领先，已完成 IIb 期临床试验并向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA）。

图1. 光遗传学技术流向与簇群分布。网络中的每个节点代表一件专利，节点大小由其出度值决定，反映该专利在网络中被其他专利引用的频率。边的颜色表示引用关系的公开年份，颜色越深代表引用发生时间越早，颜色越浅则代表越晚。有向边对应专利间的引用关系，箭头指向施引专利。模块度用于衡量网络划分成簇的强度，而密度则定量反映网络中节点之间边的数量。图示布局采用 ForceAtlas2 算法生成，该算法是一种力导向布局算法，通过模拟物理力作用来优化大规模网络中节点的空间排布。从可视化结果来看，网络整体呈现出多簇分布、非中心化、内含度高的结构特征。该方法适用于定量展示特定领域的技术演化过程并精准识别里程碑技术。

      本研究通过专利数据分析，量化揭示了光遗传学领域学术成果的积累态势及产业转化的最新进展。研究发现，尽管以斯坦福大学为代表的领先机构构建了强大的技术专利池，但自2019 年以来的申请量回落及产品转化的相对滞后，共同提示该领域正面临技术瓶颈与监管伦理的系统性挑战。本项工作明确了光遗传学正处于由基础创新驱动向应用价值驱动的关键转型期，未来的突破须依赖新型光敏工具的开发、安全性瓶颈的攻克以及与类器官等新兴生物技术的深度融合，从而为这一技术逐步走向临床实践提供基于数据的决策参考。

作者简介   

      本研究由澳门大学胡元佳教授课题组与中国科学院天津工业生物技术研究所张燕飞研究员合作完成。胡元佳（共同通讯作者），澳门大学中华医药研究院/中药机制与质量全国重点实验室教授，博士生导师，澳门大学药品监管科学研究中心主任，澳门大学健康科学学院公共卫生及医药管理学系副主任，主要从事医药数据挖掘、网络药理学、中药监管科学、医药知识产权研究。张燕飞（共同通讯作者），中国科学院天津工业生物技术研究所研究员，博士生导师。主要从事光遗传学、合成生物学与生物制造研究。澳门大学博士研究生张玙璠、中国药科大学国际医药商学院吕丽阳副教授为该论文的共同第一作者。

《自然-生物技术》Nature Biotechnology

DOI：10.1038/s41587-026-03080-w

扫码查看论文原文

The global patent landscape of optogenetics: current advances, challenges and opportunities

《自然-生物技术》

2024年期刊指标

影响因子：41.7 

五年影响因子：59.5 

学科排名：2/177，生物技术与应用微生物学 

引用量：100,474 

下载量：11,360,539 

*数据来源：2024年Journal Citation Reports, Clarivate Analytics 2025和期刊官网

欢迎扫描图片二维码或点击“阅读原文”了解《自然》及其系列期刊。

版权声明：

本文内容由 Nature Biotechnology 刊发文章的原文作者提供，本文所表述的观点均为原文作者的观点。中文内容仅供参考， 一切内容以英文原版为准，欢迎转发至朋友圈。未经允许，请勿转载。未经授权的翻译是侵权行为，版权方将保留追究法律责任的权利。

© 2026 Springer Nature Limited. All Rights Reserved.