一家新型研发机构的十年：“新”在哪里？

GHDDI科研楼

导读： 一个科学慈善、科技创新与全球健康交织的中国故事，以及一家新型研发机构的机制探索。 戴晶晶｜撰文 在北京，有一家与众不同的新型研发机构。 它研发的，是那些 “ 没有人愿意做的药 ” ；它关心的，是那些往往被 “ 排在最后的患者 ” 。 它只做 100% 的 FIC 创新药，聚焦于新靶点、新方法、新机制。 它作为一家新型研发机构，在不断探索独特的新路径、新模式。 它是一家民办非营利性质的机构，却从一开始就带有浓郁的国际色彩。在多个国际药物研发及疾病联盟中，它作为中国乃至亚洲唯一的代表，积极发声、拓展合作。 它的名字，是全球健康药物研发中心 （ Global Health Drug Discovery Institute ，简称 “GHDDI” ，谐音 “ 基地 ” ） 。 自 2016 年成立以来，它已在抗疟疾药物、抗结核药物以及抗病毒药物研发等方面取得关键进展。 这家新型研发机构，到底 “ 新 ” 在哪里？ 全球健康药物研发中心理事长金勤献见证了该机构十年来的成长。在与《赛先生》的对话中，他讲述了一个科学慈善、科技创新与全球健康交织的中国故事，以及一家新型研发机构的机制探索。

全球健康药物研发中心理事长金勤献 SAIXIANSHENG 为全球健康而设
全球健康药物研发中心之所以成立，既有国际合作带来的机缘，也有时代变革中多方的主动求索。 2015 年，金勤献担任清华大学校长办公室主 任，同时兼任北京清华工业开发研究院院长，长期推动科技成果转化。彼时，丁胜正在筹建清华大学药学院，得知盖茨基金会有意在美国之外支持一家专门从事全球健康药物研发的机构后，他找到金勤献，商量如何推动这个机构在北京落地。 这一设想恰逢中国生物医药加快向创新转型的时期。金勤献介绍，一个具有全球合作网络的平台，可以帮助中国积累和发挥创新药物研发能力；聚焦全球健康需求，则为这项能力建设赋予了明确的公共目标。 这里说的全球健康，是指包括疟疾、结核病、 主要影响 5 岁以下婴幼儿健康的 环境型肠道功能障碍 （ EED ） 等 疾病。受研发投入不足、解决方案有限等因素制约，这些疾病长期未获得足够关注。 金勤献回忆，团队讨论过在大学设立研发中心、政府牵头成立事业单位、注册企业等方案，最终选择了科技型民办非企业单位。这一身份与其公益使命相契合，也能让机构独立开展研发，并在未来通过募捐等方式获得持续支持。 2016 年，盖茨基金会、清华大学和北京市政府共同创建了这家独立运营、非营利性质的民办科研机构。这不仅是中国首个由外资参与设立的民办非企业性质的科研机构，也是国内首个政府以新型 PPP ( 政府与社会资本合作 ) 模式支持的科研平台。 盖茨基金会和清华大学提供相关资金和资源，北京市投入相应配套资金，研发成果归机构所有。国际慈善资金由此带动国内公共投入，以及后续其他的慈善捐赠等投入，为组建一支从事全球健康药物研发的队伍创造了条件。 “ 国内首个 ” 背后，是诸多不易、诸多支持。 “ 一堆约束条件，就像解方程。 ” 金勤献这样回顾筹建过程。 例如，外资参与设立民办非企业性质的科研机构，没有具体政策指导、亦无开办先例，民政部门按照流程需要合法合规的审批依据。所幸北京中关村管委会鼓励机制创新，市政府为此召开专题会，通过充分讨论形成相应纪要，成为推动注册的审批依据。 SAIXIANSHENG 探索新机制， 让科研保持专注
参与 过多家科研机构建设的金勤献，回望全球健康药物研发中心的十年，给出的评价很朴素： “ 我觉得它很专注。 ” 专注背后，是组织机制和研发模式的探索。 这家新型研发机构，采用理事会领导下的主任负责制。理事会由三个发起方：清华大学、盖茨基金会和北京市的代表构成。 出任全球健康药物研发中心主任的，是丁胜 （详见： 我与“基地”的十年：为何只做那些没人愿意做的药？ ） 。金勤献介绍，理事会把握机构的长期方向，大家形成共识，并给予丁胜带领的专业团队充分的信任和授权。 如今，全球健康药物研发中心整个团队约 80 人。对于新药研发人才而言，除了合理的薪酬待遇，机构的使命、工作氛围和科研环境同样具有吸引力。在这里，相对扁平的组织架构营造了平等、开放的交流氛围；长期主义和国际视野之下的研发模式，也让科研人员能够把精力放在更有意义、更有价值的科学问题上。
团队中，既有来自诺华、罗氏、赛诺菲等跨国药企，以及博德研究所、哈佛大学等顶尖科研机构、拥有十余年经验的资深研发人员，更聚集了众多优秀的青年研发人才。博士占到一半以上，有海外教育和工作背景的超过 1/3 ，具有专业化、国际化的鲜明特征。

全球健康药物研发中心实验室 这家机构拥有的不只是国际一流标准的 5000 平米新药研发实验室，它同时建立起高通量筛选、结构生物学、药理药代、毒理、动物房、 AI 驱动药物研发等平台，为创新药物发现提供了关键能力。用金勤献的话来说，机构规模不大，却是 “ 五脏俱全 ” 。 在研发模式上，金勤献总结，高校课题组给研究者留下独立探索的空间，全球健康药物研发中心则组建了一支规模与很多创新药初创企业相当的研发队伍，像药企研发团队一样围绕产品目标高效协作。 但与创新药初创企业不一样的是，它瞄准的是 “ 全球健康 ” ，研发的是那些商业机构通常不愿投入的药物；而且，它会给予研发团队充分的耐心和试错空间。 实际上，这家机构挑战的往往是全球健康问题中的大难题。以新型抗疟药研发为例，现有药物往往需要多日、多次服用，剂量和片剂大小对儿童并不友好，加之部分地区医疗资源有限、患者用药依从性不足，以及疟原虫耐药性问题日益突出，都对疟疾的有效治疗提出了挑战。 因此，中心的科研团队会根据真实使用场景定义抗疟项目的产品目标，希望在成本尽量低的同时，克服以上困难。金勤献用目标产品特征 （ Target Product Profile ， TPP ） 来解释机构的做法。 他们选择了低成本的小分子化合物这条路线，希望在极小的分子结构空间中实 现 多重药物功能。这样 “ 一颗药 ” ，研发的难度、所需的耐心可想而知。但全球健康药物研发中心团队坚持了下来，所开发的两款化合物表现出色，有望解决疟原虫抗药性问题，而且具备 “ 一剂治愈 ” 疟疾和预防感染的潜力。 除了抗疟疾和抗结核药物这两个长期聚焦的管线，中心还在其他一些全球健康疾病上持续投入。疫情期间，中心在抗病毒领域加速研发，已有一款抗冠状病毒药物和一款可吸入式广谱抗病毒药物分别完成 I 期临床试验，验证了机构在突发公共卫生危机下的快速应答能力。抗尼帕病毒候选药物相比现有抗体、核苷类药物优势突出，在动物实验中展现了公开报道中最高的 50% 药效潜力，综合指标达到国际领先水平。此外，中心还启动开发新型 抗 生素，应对全球抗生素耐药性问题。 SAIXIANSHENG 下一个十年， 如何持续生长
“ 很多机构不具备 ‘ 长二茬 ’ 的能力，你要一直一茬一茬长过去，很困难。 ” 谈到全球健康药物研发中心的下一个十年，金勤献关心的，不仅是机构能否支撑下一轮研究项目、研发药物能否在实际场景中发挥作用，还有能否提出新的问题、培养新的骨干，吸引更多的同行者。 尽管有盖茨基金会、北京市的支持，后来也开始有新的捐赠者进入，但这家机构仍然会面临生存压力。机构内部曾经有过讨论，要不要同时做一些更有商业化前景的项目，以增加收入、减轻资金压力。但大家反而更有顾虑。 金勤献以抗体偶联药物 （ ADC ） 为例，解释了这种顾虑：你追到 ADC ，但这个赛道可能很快涌入成百上千家企业，你又不一定赢；一旦进入，有限的人才、时间和注意力会被占用，原本的研发方向也会被分散。 权衡之后，机构决定始终把主要精力放在全球健康药物研发上。金勤献把这个选择称为 “ 保持战略定力 ” 。他相信，能把这类研究长期做下去，这家机构才有独特的价值。 他也希望，在全球健康药物研发这条路上，在科学慈善这条路上，有更多的同行者。 从 20 世纪初洛克菲勒基金会开始系统化资助生物医学研究，到半世纪后霍华德 · 休斯的遗产支持霍华德 · 休斯医学研究所 （ HHMI ，它支持的科学家中已有 35 人获得诺贝尔奖 [ 1 ] ） ，慈善资金在推动科学能力服务社会进步中发挥着重要作用。 全球健康 药物研发中心的诞生，也源于盖茨基金会这样的国际慈善资金撬动，促成中国的公共资源、科研人才和专业能力对全球健康问题的长期投入 。 金勤献参与建设过多家科研机构，也关注国外科学慈善支持机构发展的方式。他提到 2004 年创立的博德研究所 （ Broad Institute ） 和 2003 年创立的艾伦研究所 （ Allen Institute ） ，前者由麻省理工学院、哈佛大学及其附属医院共建，持续开展基因组医学研究，后者则将开放共享纳入研究设计。 博德夫妇、保罗 ・ 艾伦的捐赠，分别为这两家独立的非营利科研机构提供关键支持，而两 家 机构后来都得到了更广泛的认同和支持。 尽管中国的科学慈善起步相对较晚，但近年来，政策层面已释放出积极信号，为更多社会力量参与支持基础研究创造了有利条件。 2026 年出台的 “ 十五五 ” 规划纲要提出，引导有条件的地方、企业、社会组织和个人支持基础研究，鼓励设立基础研究公益基金 [ 2 ] 。同年 4 月，习近平总书记在上海出席加强基础研究座谈会，进一步强调基础研究的重要性 [ 3 ] 。 在金勤献看来，中国的科学慈善已经有了好的开始，一些企业和企业家开始捐赠支持基础研究，但愿意长期支持高风险研究的慈善资本仍有待发展。一方面，资助者需要理解和认同创新研发的周期与风险；另一方面，非营利科研机构需要清晰解释自己的目标、能力和进展。与此同时，科学慈善还需要 慈善信托、股权捐赠等适合大额、长期资金需求的慈善金融工具，以及相应的税收优惠政策。 金勤献 还特地提到，在未来的全球健康药物和国际科研合作中，这家立足中国的机构有它自己独特的价值。 目前，全球健康药物研发中心持续拓展全球新药研发网络，构建完整的新药研发产业链 ，已经先后与哈佛大学、博德研究所、斯克里普斯研究所、南非开普敦大学等国际机构，葛兰素史克、艾伯唯、日本卫材等跨国药企，以及多家疾病联盟（如结核病联盟、 疟疾药品事业会）等 40 余家机构建立了合作伙伴关系。 在结核病药物加速器 （ TBDA ） 、疟疾药物加速器 （ MalDA ） 、欧洲新冠药物研发联盟 （ CARE ） 以及革兰氏阴性菌抗生素研发创新联盟 （ Gr-ADI ） 多个国际药物研发及疾病联盟中，它还是中国乃至亚洲唯一的代表。 在金勤献看来，全球健康药物研发中心的战略价值之一，是通过共同解决疾病问题，建立持续的国际科研合作与信任， 中国的科技创新和制造能力 也可以在全球健康事务中做出更多贡献，向世界发出并扩大中国的声音。在当下的国际科研环境中，这样的战略价值尤为难得 —— 它可以 帮助 更多的中国研究者链接 国际资源、参与国际合 作 。 十年前，科学慈善帮助全球健康药物研发中心起步。如今，一支扎根中国、与国际伙伴密切合作的队伍逐渐成形。 未来，这家中国的新型研发机构希望以更成熟的研发能力、更广泛的合作，持续回应全球健康领域尚未被满足的需求。 参考文献： [1] 霍华德·休斯医学研究所，https://www.hhmi.org/about/nobel-laureates [2] 国家发展和改革委员会，《中华人民共和国国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》，https://www.ndrc.gov.cn/fggz/fzzlgh/gjfzgh/202603/U020260317369114704096.pdf [3] 新华社，《习近平在加强基础研究座谈会上强调 以更大力度更实举措加强基础研究 进一步打牢科技强国建设根基》，https://www.news.cn/politics/leaders/20260430/792c3dfab1ce400daa3b20c5652b6161/c.html

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