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FDA的“神速通道”：一个月审批新药，你信吗？

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10月16日，美国FDA公布首批获得国家优先审核券（National Priority Vouchers，CNPV）的9个药物。按照FDA的说法，这些药，从递交上市申请到审批决定，仅需要1到2个月。
你相信一个新药的上市审核只要一个月吗？
无论你信不信，FDA信了。
国家优先审核的来龙去脉
CNPV是FDA在7月提出的新机制，旨在鼓励那些符合以下“国家优先健康议题”的药物：
  • 解决美国国内的健康危机
  • 为美国人提供创新的治愈手段
  • 重大的尚未满足的医疗需求
  • “回岸”生产提升供应链可靠性
  • 提升药物经济性，包括向美国提供最惠国定价
被FDA认定为CNPV，可享受提前提交部分数据、与FDA更高频沟通等特权，将最终审核时间压缩到1-2个月。
宣布CNPV计划时，FDA称将在今年给出不超过5个的CNPV认定。
可到公布时，FDA却一次给了9个。
这效率，让人不禁怀疑过去的药品审核时间是不是都花在办公室喝茶看报上了？
“龙”生九子，子子不同
入选的药物如下：

  1. Pergoveris：德国默克出品，治疗不孕，该药已在欧洲上市多年。卵泡刺激素与黄体酮的复方，用于辅助生殖IVF（体外受精，即试管婴儿）中刺激排卵。 

  2. Teplizumab：赛诺菲治疗1型糖尿病的CD3抗体。1型糖尿病是由于T细胞攻击胰岛，CD3抗体可以清除T细胞，延缓1型糖尿病发生。该药2023年获得FDA批准，用于8岁以上处于2期1型糖尿病患者，延缓进入3期糖尿病的时间，即延缓有临床症状的糖尿病的出现。

  3. Cytisinicline：一家名叫Achieve Life Sciences治疗尼古丁电子烟成瘾的药品。Cytisinicline是一种植物碱，在中欧东欧使用多年，英国也批准用于戒烟。

  4. DB-OTO：再生元用于治疗OTOF基因突变导致的耳聋的基因治疗。 再生元此前表态预计今年会递交申请，CNPV如果按设计执行，理论上明年初就能上市。

  5. Cenegermin：意大利药企Dompé Farmaceutici用于治疗失明的重组人神经生长因子（NGF）。2018年获FDA批准用于治疗一种罕见的退行性眼病，神经营养性角膜炎。 

  6. RMC-6236：Revolution Medicines的RAS抑制剂，通过抑制多个突变类型的原癌基因RAS来抗癌，CNPV是针对胰腺癌，目前处于临床试验阶段。

  7. Bitopertin：Disc Medicine治疗卟啉症的在研药物。9月向FDA提交新药上市申请，用于治疗12岁及以上的红细胞生成性原卟啉症患者。Bitopertin已获孤儿药和罕见儿科疾病认定，即本就属于加速审批。 

  8. 氯胺酮：给的CNPV是用于在美国国内生产。氯胺酮是著名的毒品K粉，但也是常用麻醉剂。如今喷雾制剂也用于治疗抑郁症（强生产品），但CNPV是针对麻醉药，重点是国内生产，获得的企业是Phlow——一个非常值得八卦的公司。

  9. Augmentin XR：类似氯胺酮，也是给的美国国内生产。Augumentin是阿莫西林/克拉维酸钾复方，非常常用的抗生素。其中阿莫西林一种β-内酰胺抗生素，克拉维酸钾是β-内酰胺酶抑制剂。后者单独使用没有杀菌作用，是通过抑制细菌分泌的β-内酰胺酶，防止细菌降解阿莫西林等β-内酰胺抗生素。

这9个药的共性就是：毫无共性。
看不懂的“谁”在优先

Pergoveris是欧洲上市多年的药物，应该有大量的数据积累，大概不难批准。

默克非常识趣地和特朗普搞了个新闻发布会，称会给Pergoveris这类IVF药物降价。特朗普则宣称自己“降低了IVF成本”。

可美国每年IVF取卵超过40万个周期，约10万新生儿通过IVF出生。药品根本不是IVF的障碍。真相是所有药品的价格只是IVF成本的一小部分。

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美国IVF仅诊所的基础收费达9千到1.4万美元，药物——加上注射费用也就3-7千。

这药怎么就成了“国家优先级”？

类似，戒除尼古丁如今也有多种药物，Cytisinicline的特殊之处似乎是申请了戒电子烟，可机理上这仍是尼古丁成瘾，戒烟药物仍会适用。

Teplizumab与Cenegermin都是已上市的药物，据称是扩展人群与适应症。

就Teplizumab而言，这是通过清除所有T细胞来延缓糖尿病发病，T细胞对人体还是很重要的，不然艾滋病也不可怕了——HIV病毒就是攻击一类T细胞。因此，它到底能扩展到多大的人群呢？而且这可不是治愈级别的创新，只是延缓，过去的临床试验显示相比安慰剂，大概延缓发展到3期1型糖尿病2年。

Cenegermin是要扩展到更常见的非动脉炎性前部缺血性视神经病变，但相关临床试验还在2期阶段，还会采用新的给药方式。相比其它中选药物，具有很强的不确定性，甚至何时能递交申请都很难说，

RMC-6236针对的癌症，是近年来加速审批使得药物提前上市最多的领域。这当然有好处，可也带来了很多药物上市后的后续验证显示疗效一般。最初上市的其它RAS抑制剂甚至就是加速的反面教材，剂量探索不完善，导致毒性强影响了实际疗效。

DB-OTO和Bitopertin都是针对非常罕见的疾病，本来就有优先审批的机制。从全局看，由于适用患者非常少，对美国整体健康的影响也很有限。

氯胺酮和Augmentin完全就是老药的生产，和前面这些更是毫无关联。甚至都让人搞不懂，这是批厂房建设，还是批药品上市。

”加速“恐怕成为新的拖后腿

之所以会出现9个迥异的药物入选CNPV，是因为FDA在执行时是让每个不同的药品分类部门自己推举一个——据FDA局长的说法是基层反响热烈，要求参与的呼声很高。

这就带来了两个隐患。

第一，入选药品是相关部门亲自力推，容易引入主观偏见。

第二，极为紧张的审核时间线，不仅会放大部门领导的主观偏见，还会挤占人力资源，影响其它药品审核。

FDA的药品审批经费来源是药企申请药品上市的注册费。由于是别人给钱，审批有相对固定的截止时间：普通审批时间大约是10-12个月，优先审批——比如代表重大突破，会是6个月。

但因裁员等影响，FDA按期完成审批的比例已有显著下滑，RBC Capital的行业分析报告显示相比此前6个季度，25年第3季度的审批延迟比例从4%上升到了11%。

如果想在1-2个月完成某个药品的审批，必然会涉及人力资源转移，其它药物很难不受负面影响。

而相比其它药物，这些入选的CNPV还真没多特别。

减时不减质？想得太美

至于赶时间后的审批质量，咱们只能走着瞧了。
可以和一些案例比较。新冠疫苗研发时获得了FDA全部的资源倾斜，即便如此，辉瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗在2021年5月7日递交完整上市申请后，FDA仍用了3个多月审核，8月23日才批准。
缩短到一个月之内的大概只有最初新冠疫苗的紧急使用授权，辉瑞/BioNTech在2020年11月20日提出，FDA在12月11日批准。
如今要常态化完成一个月批新药，FDA是碰上啥AI大杀器了吗？
说到FDA的AI，水平怎么样，倒也有迹可循。
FDA新任局长上台后专门搞了个局长播客，该播客会提供文字稿。
10月16日公布9个CNPV入选药物后，局长博客专门介绍了这9个药物。文字稿中介绍Teplizumab清除CD3 T细胞部分：
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所有的CD3都少了3，只剩下了CD。
介绍DB-OTO最近刚有临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》——NEJM上，成了NE JoM：
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这个文字稿大概就是用AI听写的。可如果FDA用的AI，听写水平就这，而FDA最后还能把这样的文字稿当正式文档发出来，他们的加速大概就是赶老百姓投胎。

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参考资料

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-first-ever-national-priority-vouchers-nine-sponsors

https://www.fda.gov/news-events/fda-direct-podcast/fda-direct-these-9-drugs-were-awarded-national-priority-vouchers

https://arstechnica.com/health/2025/10/fda-slows-down-on-drug-reviews-approvals-amid-trump-admin-chaos/

https://www.bhfs.com/insight/a-tale-of-three-vouchers/

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